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La Commission européenne vient de donner son accord pour une thérapie génique destinée aux patients âgés de plus de deux ans : l’Itvisma. Ce traitement élargit l’accès à la thérapie génique à une population jusqu’alors non éligible au Zolgensma.

Des cellules CAR-T, une méthode de traitement initialement développée pour les cancers, ont permis, chez des souris modèles de dystrophie musculaire de Duchenne, de réduire la fibrose cardiaque et d’améliorer le fonctionnement du cœur.

L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé a validé et relayé le 1er juillet 2026 une alerte sur un risque minime lié à certains ventilateurs Astral 100 et 150 de la marque Resmed. Le tour du sujet en 3 points.

Deux équipes de recherche distantes de plus de 11 000 km explorent une piste de traitement identique : soigner les formes oculaires de myasthénie auto-immune avec des anticholinestérasiques appliqués localement.

Un groupe d’experts européens et américains formule, à l’issue d’un processus de consensus, des préconisations dans le but de mieux repérer la myopathie MELAS et d’harmoniser sa prise en charge.

Voix fatigable, enrouée, éraillée ou même carrément éteinte sont des signes possibles de dermatomyosite. IIs sont plus vite et plus fortement perçus chez les professionnels de la voix, comme les chanteurs d’opéra. Maria Callas en aurait fait l’amère expérience, selon son médecin de l’époque et des analyses récentes de ses prestations.

Réunie le 20 juin 2026, l’Assemblée Générale de l’AFM-Téléthon publie son rapport annuel et financier portant sur l’année 2025. Fidèle à son engagement de transparence, l’Association y rend compte de l’ensemble de ses actions, des moyens mobilisés pour ses trois grandes missions – Guérir, Aider, Communiquer – et de l’utilisation des fonds issus de la générosité du public. 

Fatigue, sueurs abondantes, nausées, maux de tête, vertiges, crampes, déshydratation, coup de chaleur... Les périodes de fortes chaleurs reviennent et peuvent avoir de graves effets mettent notre organisme à rude épreuve. Et c’est encore plus sensible pour les personnes atteintes de maladies neuromusculaires. Comment rester au frais, même pendant la canicule ? On fait le point sur les bonnes pratiques à adopter !

Lancement d’essais cliniques, résultats prometteurs, amélioration des connaissances, nouveaux traitements… les Avancées de la recherche 2026 font le point sur les progrès qui ont marqué les douze derniers mois dans 10 maladies ou groupes de maladies neuromusculaires.

Un nouveau document Repères Savoir & Comprendre publié par l'AFM-Téléthon décrit concrètement les étapes et les contraintes des essais cliniques, ainsi que les avantages et inconvénients de s’y engager. Il apporte une vue globale de leur organisation au cours du temps et les moyens de bien préparer la participation à ces études.

Dans ce nouveau numéro de VLM, retrouvez : une rubrique pour partager les dernières actus de l’association, un dossier pour lire ou relire l’histoire du Téléthon, une rubrique pour décrypter les avancées de la recherche et des conseils pour mieux vivre au quotidien. Découvrez-le vite !

Deux experts français, les Prs Olivier Benveniste et Yves Allenbach, cosignent dans la prestigieuse revue New England Journal of Medicine une mise au point sur les myopathies inflammatoires. Leur article acte la place désormais centrale des auto-anticorps dans le diagnostic et le suivi de ces maladies. Une avancée majeure à laquelle ces deux médecins-chercheurs ont fortement contribué, avec le soutien de l’AFM-Téléthon.

De la première rentrée aux choix d’orientation, comment construire son parcours scolaire avec la maladie neuromusculaire ? Un nouveau Repères publié par l’AFM-Téléthon vous aide à y voir plus clair dans les démarches et les aspects pratiques pour vivre une scolarité vraiment inclusive.

Des chercheurs français ont mis au point une technique permettant d’augmenter la production d’utrophine, une protéine proche de la dystrophine manquante dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Une approche qui pourrait bénéficier à tous les patients, quelle que soit leur mutation génétique.

Suivi en centre expert, nouvelles pistes thérapeutiques et résultats d’essais cliniques… Tour d’horizon de récentes études qui éclairent la prise en charge de la myasthénie et ouvrent de nouvelles perspectives dans la myopathie GNE et les myosites.