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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.

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Vignette Actualité - Lu pour vous
Maladies
24/02/2025

Lu pour vous 2025 n°2

Dans cette nouvelle actualité, vous trouverez des informations sur une nouvelle cible thérapeutique dans des myopathies mitochondriales, une description plus précise d’une forme de myopathie à némaline et un facteur de risque saisonnier possible dans la myasthénie auto-immune.

Vignette Actualité - Lu pour vous
Maladies
13/02/2025

Lu pour vous 2025 n°1

Parus ces dernières semaines, de nouveaux travaux révèlent des informations sur les complications dans la maladie de Steinert, la scoliose sous traitement dans l’amyotrophie spinale proximale, l’évolution de la dermatomyosite juvénile sous traitement et une grande étude parisienne de biopsies musculaires.

Vignette Actualité - Médecin ordinateur
Maladies
12/02/2025

Myopathie GNE : le 6’-sialyllactose tend à améliorer les choses

Deux doses de 6’-sialyllactose ont été évaluées pendant près de deux ans dans un essai de phase II chez 20 personnes atteintes de myopathie GNE, âgées de 24 à 58 ans. Un autre essai de ce produit a été mené chez 11 participants pendant un an.

Mobilisation de l'AFM-Téléthon le 10 Février sur la place de la République pour les 20 ans de la loi du 11 février 2005
Actualités
11/02/2025

20 ans après, rassemblés pour faire appliquer la loi du 11 février 2005

Lundi 10 février, à la veille des 20 ans de la loi du 11 février 2005 pour l’égalité des droits et des chances, la participation et la citoyenneté des personnes handicapées, 3 000 personnes étaient rassemblées sur la place de la République à Paris pour appeler à l’effectivité de la loi. Plus de 4 500 personnes étaient également connectées en ligne, et de nombreuses mobilisations locales ont eu lieu partout en France. 

Vignette Actualité - Patient chez un kinésithérapeute pour sa jambe
Maladies
11/02/2025

DM1 : le PNDS est disponible !

Réalisé par la filière Filnemus, en étroite collaboration avec l’AFM-Téléthon, le Protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) a pour but d’optimiser la prise en charge des personnes atteintes de maladie de Steinert (DM1) en France. Trois questions à Christian Devaux et Matthieu Lacombe, kinés-conseils à l’AFM-Téléthon qui ont participé à son écriture.

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Maladies
07/02/2025

CMT X1 : un lien entre localisation de la mutation et sévérité des symptômes

Une étude française démontre que le type de mutation à l’origine de la maladie de Charcot-Marie-Tooth X1 influence la façon dont se manifeste la maladie. Trois questions à Luce Barbat du Closel, neurologue au Centre de référence des Maladies neuromusculaires et de la SLA de Marseille, qui a mené ce travail.

Depuis plus de 50 ans, l’AFM-Téléthon se mobilise pour que chaque malade puisse accéder à un fauteuil roulant adapté et financé par la solidarité nationale.
Actualités
06/02/2025

Fauteuils roulants : remboursement intégral, une avancée majeure !

Le gouvernement annonce la publication le 7 février des textes règlementaires permettant qu’à partir du 1er décembre 2025, tous les fauteuils roulants puissent être intégralement pris en charge par l’Assurance Maladie, y compris ceux nécessitant des adaptations spécifiques. Une avancée majeure obtenue après de nombreuses années de lutte de notre association qui a toujours défendu le zéro restant à charge et la simplification du processus d’acquisition.

Vignette Actualité - Perfusion
Maladies
03/02/2025

Une montée en puissance des essais dans la DM1

L’année 2025 commence avec de bonnes nouvelles dans la maladie de Steinert et une dynamique positive ! De nouveaux résultats de l’essai du DYNE-101 confirmeraient les premiers signes d’efficacité du candidat-médicament, tandis que de nouvelles approches thérapeutiques innovantes se concrétisent avec le démarrage de deux nouveaux essais cliniques.

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Maladies
31/01/2025

CMT 1A : le PXT3003 moins efficace qu’espéré

Les résultats préliminaires de l’essai PREMIER, évaluant le PXT3003 dans la CMT 1A ne montrent pas d’améliorations notables chez les malades qui ont bénéficié de ce candidat-médicament.

L'équipe d'Alain Lacampagne et Jérémy Fauconnier du Pole MYOccitanie soutenu par l'AFM-Téléthon.
Actualités
31/01/2025

MYOccitanie : un 4ème pôle stratégique soutenu par l’AFM-Téléthon

L’innovation est au cœur de la stratégie de l’AFM-Téléthon qui soutient à la fois le développement de thérapies, mais aussi la recherche pour comprendre les mécanismes à l’origine des maladies. Avec MYOccitanie à Montpellier, c’est un 4ème pôle stratégique que l’AFM-Téléthon a décidé de soutenir. Sa spécificité : aborder les maladies dans toutes leurs dimensions – cardiaque, musculaire périphérique, respiratoire, digestive, centrale – grâce à des travaux qui vont du gène aux symptômes cliniques des malades.