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La société NMD Pharma a annoncé le 3 février par communiqué de presse les premières tendances de l’évaluation de son candidat-médicament dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1 et 2. Ces premières données, à confirmer, pourraient servir de base à un futur essai clinique plus conséquent.

Des chercheurs français, soutenus par l’AFM-Téléthon, ont mis au point deux modèles dans la dystrophie musculaire de Duchenne ouvrant de nouvelles perspectives pour la recherche, tant pour comprendre les troubles neurologiques que pour développer de futurs traitements.

Parus ces dernières semaines, des travaux dans les myopathies nécrosantes auto-immunes, la maladie de Charcot-Marie-Tooth, les dystrophies musculaires et une étude incluant la myopathie des ceintures LGMD R12, la myopathie de Becker, maladie de Steinert, Charcot-Marie-Tooth 1A.

La lamotrigine pourrait être une alternative à la mexilétine dans le traitement des myotonies non dystrophiques, y compris dans la durée.

Aux Jeux Olympiques d’hiver, le muscle incarne la performance. Mais au-delà des exploits sportifs, il est surtout un pilier de notre santé au quotidien. Pour renforcer cette prise de conscience et faire avancer la santé musculaire dans les politiques publiques, l’AFM-Téléthon et l’Institut de Myologie vous donnent rendez-vous en 2026 pour la 4e Semaine du Muscle, du 1er au 7 juin, et les 2e Assises du Muscle, le 2 juin au ministère de la Santé. 

Alors que la thérapie génique est utilisée par voie intraveineuse chez les nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale (SMA), elle s’avère également efficace en administration intrathécale chez les plus grands, selon deux essais cliniques récents.

Dans cette nouvelle actualité, vous trouverez des informations sur les fonctions exécutives dans la myopathie de Duchenne, la mise au point de nouveaux vecteurs de thérapie génique et une étude sur le dosage du lactate.

L’alpelisib, le RK783 et le KTI-2338 se sont montrés efficaces, en laboratoire, dans la fibrodysplasie ossifiante progressive.

Découvrez dans cette nouvelle actualité des informations sur des facteurs prédictifs de l’évolution d’un type forme de myosite, le rôle du complément dans la myasthénie ainsi que des travaux sur une forme de myopathie mitochondriale.

Le traitement par apitegromab, qui agit directement au niveau des muscles, semble améliorer la fonction motrice des patients déjà traités par Spinraza ou Evrysdi, selon un essai mené sur près de 200 patients atteints d’amyotrophie spinale de type II ou III.

Au cours du mois de janvier 2026, de nouvelles conditions de remboursement de l’Evrysdi (Risdiplam), en solution buvable, ont été publiées et l’autorisation de mise sur le marché du médicament a été renouvelée.

Partout en France, bénévoles, associations, communes et partenaires ont, une nouvelle fois, fait battre le cœur du Téléthon 2025. Revivez en vidéo ces moments forts et cette énergie sur tous les fronts. 

La Commission Européenne vient d’autoriser une extension des doses de nusinersen (Spinraza), plus élevées, dans l’amyotrophie spinale proximale.

Depuis 2019, la France a mis en place un système unique pour aider médecins et familles à choisir le médicament le plus adapté pour les enfants atteints d'amyotrophie spinale proximale (SMA).

Dans cette actualité, retrouvez des nouveautés dans la myopathie de Duchenne, l’amyotrophie spinale proximale et les troubles moteurs progressifs tels que la maladie de Kennedy.