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Depuis 2019, la France a mis en place un système unique pour aider médecins et familles à choisir le médicament le plus adapté pour les enfants atteints d'amyotrophie spinale proximale (SMA).

Dans cette actualité, retrouvez des nouveautés dans la myopathie de Duchenne, l’amyotrophie spinale proximale et les troubles moteurs progressifs tels que la maladie de Kennedy.

Menée sur 20 ans, entre 2003 et 2023, cette étude a permis de décrire précisément l’évolution de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 4C dès les premiers symptômes dans l’enfance et d’identifier de nombreuses nouvelles mutations du gène SH3TC2.

Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), une dose unique d’une nouvelle thérapie génique appelée GC101 a permis d’améliorer la fonction motrice de neuf patients atteints de SMA de type II et III âgés de six mois à 18 ans.

Les papillomavirus humains ou HPV sont à l’origine de nombreux cancers. S’en préserver est possible grâce à la vaccination, un allié prévention mobilisable jusqu’à l’âge de 26 ans pour toute personne atteinte d’une maladie neuromusculaire. D’idées reçues en fausses croyances, le point sur le sujet.

Dans cette nouvelle actualité, des résultats d’études sur la thymectomie et les cellules CAR-T dans la myasthénie, mais aussi sur Chat-GPT utilisé pour la rééducation dans les myosites.

Des lignes de recherche qui avancent, des lignes de solidarité qui s’élargissent, des lignes de résistance qui cèdent face aux traitements. Que cette année soit portée par des avancées scientifiques et médicales, une solidarité renforcée et de nouvelles victoires face à la maladie. L’AFM-Téléthon souhaite une belle année 2026 à toutes celles et ceux qui refusent l’impossible et construisent une véritable révolution de la médecine !
 

Anvers a fait briller la CMT en accueillant le 2è congrès européen consacré à la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Un événement qui a permis de consolider la coopération à l'échelle du continent entre chercheurs, médecins et patients. Re-découvrez les temps forts : traitements prometteurs et innovations pour le diagnostic.

Au programme de cette nouvelle actualité, des recommandations internationales pour la fibrodysplasie ossifiante progressive, des troubles de l’odorat et les bons résultats de la thymectomie assistée par robot chez les seniors dans la myasthénie.

Avancées de la recherche, innovations thérapeutiques, droits des malades, citoyenneté… Retour sur 10 actualités qui ont marqué l’année 2025, où chaque progrès a été rendu possible par une volonté collective inébranlable.

Ne pas attendre l’échec des autres médicaments pour prescrire du rituximab dans la myasthénie auto-immune généralisée de l’adulte pourrait s’avérer bénéfique, et le rester à long terme. 

Aux côtés des familles, des chercheurs, des bénévoles et des partenaires du Téléthon, notre marraine Santa a mis pendant 30 heures toute son énergie, sa détermination et son engagement dans le combat de l’AFM-Téléthon contre les maladies rares, pour faire grimper la collecte qui s’est achevée sur un compteur à 83 504 259 euros. Dans les airs et sur les plateaux, revivez les temps forts de son Téléthon, et vous aussi, continuez à dire oui à la recherche, à l’accompagnement des malades et à la solidarité qui change des vies.

Vous pensiez que c’était terminé ? Bonne nouvelle : la Grande Tombola du Téléthon joue les prolongations ! Il vous reste encore quelques jours, jusqu’au vendredi 12 décembre à 23h59, pour tenter votre chance de remporter l’un des lots exceptionnels encore en jeu… tout en soutenant un combat vital : celui contre les maladies rares.

Cette année encore, les experts francophones du muscle se sont réunis pour échanger autour des dernières avancées de la myologie.

Le rideau est tombé sur les 30 heures d’émission du Téléthon 2025, mais la mobilisation, elle, continue. Le compteur final de ce week-end exceptionnel affiche déjà 83 504 259 euros. Un chiffre magnifique, témoin d’une solidarité incroyable partout en France. Mais ce n’est qu’un début. Le Téléthon continue, et vous pouvez encore faire la différence.