SMA : le risdiplam (Evrysdi) autorisé sous forme de comprimés
Le laboratoire Roche annonce que la Commission européenne a autorisé une alternative à la solution buvable du risdiplam déjà disponible, avec une formulation en comprimé, stable à température ambiante, afin d’offrir plus d’indépendance aux malades.
Jusqu’à présent, le risdiplam (Evrysdi) était disponible uniquement sous forme de poudre remise en suspension par un professionnel de santé (le pharmacien le plus souvent), qui se prend par voie orale ou par le biais d’une sonde d’alimentation, une fois par jour à domicile. Cette solution buvable se conserve au réfrigérateur, ou exceptionnellement à température ambiante pendant 5 jours maximum.
Les personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale (SMA), âgées de plus de deux ans, pesant plus de 20 kg et capables d’avaler sans l’aide d’une sonde d’alimentation pourront, lorsque le produit sera disponible, le prendre sous forme de comprimé dosé à 5 mg. Celui-ci peut être avalé en entier ou dilué dans de l’eau, avec la même efficacité que la solution buvable utilisée actuellement. Il présente aussi l’avantage de pouvoir être conservé à température ambiante, offrant ainsi plus de liberté aux malades.
Suite à l’autorisation de cette nouvelle formulation au niveau européen, le dossier va maintenant être étudié par les autorités de santé françaises pour décider de son prix de remboursement avant de pouvoir être mis à disposition des patients. Le laboratoire annonce que pour les patients qui le souhaitent la forme actuelle continuera à être disponible.
Source
Roche’s Evrysdi tablet approved by European Commission as first and only for Spinal Muscular Atrophy (SMA). Roche. Communiqué de presse du 4 juin 2025. (en anglais)