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Nos labos

Publié le 09/06/2022

Pour accélérer la mise au point de traitements innovants contre les maladies rares, l’AFM-Téléthon a créé ses propres laboratoires. Dédiés à la thérapie génique des maladies rares (Généthon), aux cellules souches (I-Stem) et à la myologie (Institut de myologie), ils sont aujourd’hui leaders internationaux dans leur domaine. Rassemblés au sein de l’Institut des biothérapies des maladies rares, les trois laboratoires de l’Association jouent un rôle majeur dans la révolution de la médecine.  
 

Généthon : fer de lance de la thérapie génique 

Créé en 1990, pionnier initialement dans le domaine de la génétique puis de la thérapie génique, Généthon est engagé dans toutes les étapes de la mise au point de thérapies géniques pour les maladies rares (maladies neuromusculaires, maladies du système immunitaire, du sang, du foie…) : conception d’approches thérapeutiques et évaluation préclinique ; développement de technologies innovantes pour la vectorisation, la bioproduction et le contrôle de produits de thérapie génique ; évaluation et contrôle de la réponse immunitaire ; essais cliniques. 

Avec près de 220 experts et 19 produits de thérapie génique en clinique ou en développement, Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, est aujourd’hui l’un des leaders mondiaux de la thérapie génique des maladies rares, de la recherche au développement clinique. 

En savoir plus sur la révolution génétique.

Institut de myologie : l'expert du muscle

En 1996, l’AFM-Téléthon crée l’Institut de Myologie, un pôle d’expertise sur le muscle et ses maladies unique en Europe. 250 experts (médecins, chercheurs, techniciens…) y sont rassemblés couvrant l’ensemble des activités liées à la myologie, la science et la médecine du muscle : recherche, diagnostic, évaluation de la fonction musculaire, exploration fonctionnelle, centre de référence des maladies neuromusculaires labellisé dans le cadre des filières européennes de référence, bases de données, enseignement, banque de tissus pour la recherche, plateformes I-Motion pour les essais cliniques pédiatriques (Trousseau) et adultes (Pitié-Salpétrière). 

Un projet de Fondation de myologie est en cours. Pour l’AFM-Téléthon, cette Fondation a pour vocation de pérenniser la myologie et devenir une tête de pont nationale et internationale de la discipline. Son objectif est :

  • Etudier, réparer et renforcer le muscle dans tous ses états (sain, malade, vieillissant). 
  • Rassembler dans un même lieu, au plus haut niveau d’excellence, soin, recherche fondamentale et appliquée, recherche clinique, évaluation des traitements et enseignement. 
  • Etre dans l’intérêt général par les découvertes sur le muscle au profit de tous. 

En savoir plus sur la révolution de la myologie

I-Stem : le pionnier de la thérapie cellulaire. 

En 2005, l’AFM -Téléthon crée, en partenariat avec l’Inserm, I-Stem, laboratoire dédié aux cellules souches à la thérapie cellulaire pour les maladies monogéniques. Le laboratoire mène des activités de recherche et de développement utilisant les cellules souches autour de deux axes : la thérapie cellulaire et le criblage pharmacologique à haut débit à partir de cellules modèles de pathologies. Ses travaux concernent des maladies du muscle, des motoneurones, de la peau, de la rétine et celles associées à des anomalies du développement du système nerveux central. Il compte aujourd’hui plus de 75 experts.  

Rassemblant les 3 laboratoires de l'AFM-Téléthon, l’Institut des biothérapies des maladies rares c’est plus de 500 chercheurs, techniciens, médecins, ingénieurs et autres spécialistes répartis sur 15 000 m2 de laboratoires à Paris et Evry. 

En savoir plus sur la révolution des biothérapies.