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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.

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Vignette - Chercheur
Événement
14/10/2022

Fête de la science : rendez-vous aux labos !

Du 10 au 13 octobre, c'était la fête de la science. A cette occasion, les chercheurs soutenus par l’AFM-Téléthon vous ont proposé des temps d’échanges sur des thématiques de recherche. Découvrez, en replay vidéo, tous nos apéros aux labos !

Vignette - Comprimés
Maladies
06/10/2022

Myopathie de Becker : une nouvelle étape pour l’EDG-5506

Après le succès de la phase I, un laboratoire pharmaceutique américain annonce le lancement imminent d’un essai clinique de phase II pour évaluer l’efficacité d’une petite molécule chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Becker.

V_Recherche_AS334459632
Maladies
29/09/2022

SBMA : un nouveau gène identifié !

Une équipe a mis en évidence une forme d’amyotrophie bulbo-spinale dite « non-Kennedy » liée à un nouveau gène : le gène UBA1.

Vignette - Chercheur
Maladies
29/09/2022

DMOP : une nouvelle piste thérapeutique

Des chercheurs français ont pu, grâce à des travaux sur les mécanismes en jeu dans la dystrophie musculaire oculopharyngée proposer un nouveau candidat médicament prometteur chez la mouche.

Vignette : Injection médicament
Maladies
28/09/2022

SMA de type 1 : le nusinersen en vie réelle

L’analyse des données de 143 enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 précoce traités par nusinersen confirme à moyen terme (un à trois ans) l’amélioration de la motricité et le peu d’effet sur la respiration et la déglutition.

Vignette - Chercheur
Maladies
28/09/2022

SMA : la moxifloxacine, un antibiotique plein de promesses !

Une équipe d’I-STEM, soutenue par l’AFM-Téléthon, a identifié un antibiotique efficace sur la production de protéine SMN dans des souris modèles d’amyotrophie spinale proximale. Un repositionnement de médicament qui semble bien parti.