Toutes les actualités

Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.

Découvrir les actualités

(optionnel)
Vignette - Injection médicament
Maladies
03/08/2023

SMA et essai DEVOTE : une première partie concluante

Une augmentation de la dose de Spinraza® à 28 mg a été bien tolérée par les six premiers participants de l’essai DEVOTE. Des arguments en faveur de la poursuite des deux autres parties de cet essai.

V_Perfusion_AS144625390
Maladies
02/08/2023

La myasthénie à l’ère des cellules CAR-T

Les premiers résultats d’un essai clinique de petite ampleur mené outre-Atlantique chez des personnes atteintes de myasthénie auto-immune montrent la bonne tolérance et l’efficacité de cellules CAR-T à ARN pendant un suivi médian de cinq mois. Une première.

Vignette - Congrès ECMTF 2023
Maladies
31/07/2023

CMT : premier congrès européen consacré à la maladie

Chercheurs, médecins, généticiens, laboratoires pharmaceutiques se sont réunis, mobilisés par la fédération européenne des associations sur la maladie de Charcot-Marie-Tooth afin d’établir un plan d’actions avec deux objectifs : un diagnostic pour tous et des traitements.

Vignette - Injection médicament
Maladies
19/07/2023

Myasthénie : les biothérapies font coup triple

Ces derniers mois le ravulizumab, le rozanolixizumab et le zilucoplan ont tous trois passés avec succès l’étape de l’essai clinique de phase III destiné à évaluer, en France notamment, leur efficacité chez un grand nombre d’adultes réfractaires ou intolérants aux traitements existants.

Vignette - Tablette
Maladies
18/07/2023

CMT : des témoignages de malades sur leur recours au cannabis à usage médical

Alors qu’une expérimentation est en cours en France pour évaluer les effets et la sécurité d’utilisation du cannabis médical dans plusieurs maladies, une étude américaine de petite ampleur montre qu’il pourrait dans certains cas aider à réduire les douleurs dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth. 

Jane Birkin, une marraine inoubliable
Téléthon
17/07/2023

Jane Birkin : une marraine inoubliable

Engagée, passionnée, fidèle au combat des familles et des chercheurs, Jane Birkin a été la marraine du Téléthon 2001. C’est avec tristesse que nous avons appris son décès, le 16 juillet 2023. Elle restera à jamais dans nos cœurs.