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Recherche, innovation thérapeutique, accompagnement des familles, mobilisation citoyenne… Découvrez la nouvelle édition d'Innover pour guérir, une synthèse qui vous plonge au cœur de l'action de l'AFM-Téléthon et de son engagement au service des personnes malades et de leurs familles.

A l’heure où s’annonce un premier traitement, l’analyse d’une vaste base de données, représentant 80% des patients connus dans le monde, apporte des précisions sur l’évolution du syndrome de Barth. La petite enfance est une période particulièrement à risque, bien que le fardeau de la maladie augmente tout au long de la vie.

Des nouveaux résultats dans plusieurs maladies neuromusculaires ont été récemment publiés : le Zolgensma confirme son efficacité jusqu’à 10 ans dans la SMA de type I, le brépocitinib montre des bénéfices significatifs dans la dermatomyosite, tandis qu’une étude souligne l’importance de surveiller les complications digestives chez les adultes atteints de cette maladie.

Votre situation de handicap a évolué et votre logement n'est plus adapté à vos besoins ? Salle de bains devenue difficile d'accès, baignoire impraticable, toilettes ou accès au logement inadaptés… En tant que locataire, pouvez-vous réaliser des travaux ? Faut-il obtenir l'accord du propriétaire ? Qui prend en charge leur financement ?

Des chercheurs ont évalué les réponses de ChatGPT concernant la maladie de Steinert. Résultats : elles sont généralement exactes et pertinentes. Le chatbot pourrait donc constituer un outil complémentaire au dialogue avec l’équipe médicale pour améliorer la compréhension des patients sur leur maladie.

Dans les maladies neuromusculaires, même les plus complexes, la prise en charge de certains facteurs du mode de vie, et plus particulièrement de l’alimentation, pourrait améliorer la qualité de vie et l’état de santé général des patients.

Fonction respiratoire dans la myopathie de Becker, phytothérapie et dermatomyosite et bénéfices de la ventilation non invasive dans la FOP : trois études récentes à retenir dans le champ des maladies neuromusculaires.

Disponible sur iOS et Android, l’application AFM-Téléthon est sortie le 1er juin 2026, dans sa version initiale. Une innovation de l’Association conçue pour mieux comprendre la récente réforme du financement des fauteuils et scooters et accompagner chacun dans ses démarches.

Une équipe chinoise a mis au point de nouvelles souris modèles reproduisant fidèlement une dystroglycanopathie causée par le gène GMPPB. Ce modèle a permis de mieux comprendre les causes de la maladie et d'évaluer l'efficacité de deux stratégies thérapeutiques, dont une thérapie génique.

Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'AFM-Téléthon, figure parmi les « 20 personnalités françaises qui font la santé » distinguées par TIME France Health. Une reconnaissance qui salue son engagement en faveur du développement et de l'accès à l'innovation thérapeutique, mais aussi près de quarante ans d'une mobilisation qui a profondément transformé le monde des maladies rares.

L'AFM-Téléthon et APF France handicap saluent la décision-cadre publiée par la Défenseure des droits, qui reconnaît les graves atteintes aux droits fondamentaux des personnes en situation de handicap nécessitant un accompagnement à domicile, dénoncées par les deux associations. La Défenseure des droits demande au Gouvernement d'agir sous six mois. Face à l'urgence de la situation, les deux associations demandent des mesures d'urgence, notamment pour les personnes à haut risque vital.

La Commission européenne vient de donner son accord pour une thérapie génique destinée aux patients âgés de plus de deux ans : l’Itvisma. Ce traitement élargit l’accès à la thérapie génique à une population jusqu’alors non éligible au Zolgensma.

Des cellules CAR-T, une méthode de traitement initialement développée pour les cancers, ont permis, chez des souris modèles de dystrophie musculaire de Duchenne, de réduire la fibrose cardiaque et d’améliorer le fonctionnement du cœur.

L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé a validé et relayé le 1er juillet 2026 une alerte sur un risque minime lié à certains ventilateurs Astral 100 et 150 de la marque Resmed. Le tour du sujet en 3 points.

Deux équipes de recherche distantes de plus de 11 000 km explorent une piste de traitement identique : soigner les formes oculaires de myasthénie auto-immune avec des anticholinestérasiques appliqués localement.