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Des résultats positifs de l’utilisation de l’enzymothérapie de substitution à domicile qui sont confirmés par les patients eux-mêmes.

Les résultats préliminaires de l’essai PREMIER, évaluant le PXT3003 dans la CMT 1A ne montrent pas d’améliorations notables chez les malades qui ont bénéficié de ce candidat-médicament.

Des sessions hebdomadaires de verticalisation grâce à l'utilisation d'orthèses semble améliorer à long terme la fonction motrice et la respiration.

L’année 2023 a été riche en événements majeurs pour l’AFM-Téléthon et s’est conclue sur un Téléthon au compteur de 80 671 222€ qui nous a permis de célébrer les victoires contre la maladie et de rappeler l’urgence pour tous ceux qui attendent le diagnostic ou le traitement qui changera leur vie. Retour sur l’année 2023 en images. 

La myopathie des ceintures de type R9 liée à FKRP connait depuis peu une effervescence inédite dans le développement de traitements innovants. Les approches pharmacologiques et de thérapie génique sont actuellement à l’essai et montrent chacune des résultats positifs. Mais leur combinaison pourrait être encore plus efficace. Explications.

Ces derniers mois le ravulizumab, le rozanolixizumab et le zilucoplan ont tous trois passés avec succès l’étape de l’essai clinique de phase III destiné à évaluer, en France notamment, leur efficacité chez un grand nombre d’adultes réfractaires ou intolérants aux traitements existants.

Selon des résultats publiés par le CHU de Limoges, le thiosulfate de sodium en application locale parviendrait à réduire les calcifications présentes sous la peau dans près d’un tiers des cas de dermatomyosite notamment.

L’AFM-Téléthon vous adresse ses meilleurs vœux pour la nouvelle année et vous souhaite une année 2024 pleine d’avancées scientifiques, de petites et grandes joies, et de victoires partagées !

Dans la glycogénose de type V ou maladie de McArdle, boire une boisson sucrée au bon moment (et pas après) et en juste quantité aide à mieux supporter l’exercice. Démonstration par deux études.

Revue francophone de référence sur les maladies neuromusculaires, le dernier numéro des Cahiers de myologie, publié sous la forme d’un Hors-série de novembre de Médecine/sciences, est disponible. Coéditée par l’AFM-Téléthon et la Société Française de Myologie, il fait le tour des questions cliniques, biologiques et des projets collaboratifs autour de la myologie.

Une étude met en lumière l’effet positif du port des orthèses et les facteurs clés pour assurer leur efficacité afin de préserver au mieux la fonction de leurs mains.

En faisant un don avant le 31 décembre à minuit, vous faites un geste exceptionnel de solidarité, 100% efficace pour le combat contre la maladie et 66% déductible de vos impôts dès l'an prochain. Les chercheurs, les malades et leurs familles comptent sur vous. Grâce à vous, le Téléthon peut tout changer. 

Après les États-Unis, c’est au tour de l’Europe d’autoriser la mise sur le marché du vamorolone (Agamree®) dans la dystrophie musculaire de Duchenne, à partir de l’âge de quatre ans, avec un lancement commercial progressif qui commencera par l’Allemagne.

Repérée fin octobre - début novembre 2023, une sélection d’articles médicaux ou scientifiques sur la myasthénie auto-immune, l’amyotrophie spinale proximale et la myopathie de Duchenne.

Revivez les meilleurs moments du Téléthon 2023 en images. Retrouvez des photos inédites de Vianney, parrain de cette 37e édition, mais aussi des familles ambassadrices, des chercheurs et de la mobilisation des bénévoles sur le terrain.