CMT : résultats préliminaires de l’essai de l'ignaseclant (NMD670)
La société NMD Pharma a annoncé le 3 février par communiqué de presse les premières tendances de l’évaluation de son candidat-médicament dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1 et 2. Ces premières données, à confirmer, pourraient servir de base à un futur essai clinique plus conséquent.
L’essai clinique SYNAPSE‑CMT de phase IIa a suivi 81 adultes atteints de maladie de Charcot‑Marie‑Tooth de type démyélinisante et axonale (CMT 1 et CMT 2), qui ont reçu pendant 21 jours soit le NMD670 (ou ignaseclant), soit un placebo. Il s’est déroulé entre septembre 2024 et novembre 2025 dans cinq pays, dont la France (Marseille, Nantes, Nice et Paris).
Le candidat-médicament NMD670 aiderait les muscles à conserver leur capacité à se contracter, leur force et leur fonction globale, même s’ils sont moins stimulés par les nerfs périphériques, comme c’est le cas dans toutes les formes de CMT. Il est aussi évalué dans d’autres maladies neuromusculaires comme l’amyotrophie spinale proximale et la myasthénie.
Un objectif principal non atteint
D’après le laboratoire, aucune amélioration du critère d'évaluation principal de l’étude — la distance parcourue au test de marche de 6 minutes — n’a été observée chez les personnes traitées par le candidat‑médicament par rapport au placebo après 21 jours de traitement. Toutefois, il indique observer des bénéfices sur certains critères secondaires mesurés, en particulier la force musculaire et l’agilité au niveau des mains. Des scores cliniques utilisés pour évaluer le retentissement de la CMT au quotidien et sur la santé (CMT Functional Outcome Measure - CMT-FOM – et CMT-Health Index -CMT-HI-) auraient aussi été améliorés au cours de l’étude.
NMD Pharma ne communique pas encore de données chiffrées sur ces potentiels effets, réservant ces informations détaillées à la communauté scientifique et médicale, qui pourra les examiner lors de congrès médicaux et via des publications scientifiques.
Le laboratoire estime aussi que ces premiers résultats, malgré leurs limites, justifient la poursuite des recherches avec un essai de plus longue durée et sur un nombre plus important de malades.