Myopathie de Duchenne : déception pour l’accès au givinostat en France
La Haute autorité de santé (HAS) a rendu un avis défavorable au remboursement du givinostat (Duvyzat®) chez les patients atteints de DMD, âgés de 6 ans et plus, en capacité de marcher.
Le givinostat (Duvyzat®) est autorisé de manière conditionnelle depuis juin 2025 en Europe, dans la myopathie de Duchenne pour les garçons de 6 ans et plus, ambulants, traités aussi par corticostéroïdes.
En France, le givinostat est prescrit à une cinquantaine de patients dans le cadre d’un dispositif d’accès compassionnel, en attendant de définir les conditions de sa commercialisation avec le laboratoire Italfarmaco qui le développe. Mais le 12 février 2026, la Haute autorité de santé (HAS) s’est prononcée, malgré un recours de ce laboratoire, en défaveur de son remboursement par l’assurance maladie. Cette décision donne un coup d’arrêt à la mise sur le marché du médicament en France.
Un Service médical rendu jugé insuffisant (SMRi)
Les arguments de la HAS reposent sur les résultats d’efficacité insuffisants de plusieurs études du givinostat, dont l’essai EPIDYS contre placebo et l’étude de suivi à long terme, chez 179 patients atteints de DMD, âgés de 6 à 17 ans, marchants et traités en même temps par corticothérapie. Le temps pour monter 4 marches était meilleur en moyenne pour les patients traités 18 mois (1,78 secondes de moins que le groupe placebo) mais pas suffisamment pour parler d’efficacité sur ce critère principal, dont la HAS a par ailleurs interrogé la pertinence clinique. Des effets secondaires non négligeables (problèmes gastrointestinaux et hématologiques notamment) ont aussi pesé sur la décision de la HAS. En cours d’essais clinique, l’ANSM avait d’ailleurs exigé que le laboratoire diminue les doses d’un tiers pour tous les patients en raison de la survenue d’évènements indésirables de thrombocytopénie chez certains.
SMR, qu’est-ce que c’est ?
Le Service médical rendu est un critère mesuré par la Commission de la transparence de la Haute Autorité de Santé, à un moment donné pour un médicament dont l’objectif est de fixer le taux de remboursement par l’assurance maladie. Il prend en compte la gravité de la maladie pour laquelle il est indiqué et des données propres au médicament lui-même dans une indication donnée : efficacité et effets indésirables, existence ou non d’autres médicaments disponibles dans la maladie, intérêt pour la santé publique. Plusieurs niveaux de SMR sont définis en fonction de ces critères. Un SMR insuffisant (SMRi) empêche la prise en charge par la collectivité (assurance maladie) du médicament. Le SMR peut évoluer avec le temps et son évaluation se modifier.
Désormais en France…
Conformément à la législation, les patients actuellement traités dans le cadre d’un accès compassionnel vont pouvoir continuer ce traitement pendant une période d’au moins un an. Mais aucun autre traitement ne sera initié dans ce cadre. Deux essais cliniques encore en cours se poursuivent selon les mêmes modalités.
D’autres résultats devraient être fournis par le laboratoire d’ici plusieurs années (2033), dans le cadre d’un nouvel essai de phase III demandé au laboratoire Italfarmaco par l’agence européenne du médicament (EMA), des résultats qui pourront confirmer ou annuler l’autorisation temporaire de mise sur le marché. À ce jour, le laboratoire n’a pas encore finalisé la liste des pays où se tiendra cet essai.
Source
DUVYZAT (givinostat) - Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés de 6 ans et plus.
Avis de la Haute autorité de Santé, 12 février 2026