Myasthénie, DMD, SMA et maladies neuromusculaires : Lu pour vous 2026 n°6
Dans cette nouvelle actualité, retrouvez des informations sur les troubles urinaires dans la myasthénie, des résultats de l’essai EMBARK dans la DMD, la grossesse dans des formes sévères de SMA et l’intérêt de la réalité virtuelle en cas d’hospitalisation.
Des troubles urinaires fréquents dans la myasthénie auto-immune
Une récente étude sur les troubles urinaires dans la myasthénie auto-immune révèle que l’incontinence est plus fréquente chez les patients que chez les individus témoins (52,3 % des 86 patients versus 12,2 % des 90 témoins). Les patients dont la myasthénie est apparue tardivement sont plus susceptibles de souffrir d’incontinence urinaire, avec une progression plus rapide vers cet état (délai médian d'apparition de 3,8 ans) que ceux ayant une forme de myasthénie d’apparition précoce (délai médian de 19,5 ans). Les patients atteints de myasthénie souffraient davantage d’incontinence urinaire à l’effort (fuite urinaire survenant lors de certains mouvements) et de vessie hyperactive (besoin fréquent et urgent d’uriner). Par ailleurs, plus la myasthénie est sévère, plus la sévérité de l’incontinence urinaire est importante. Identifier rapidement ces troubles est essentiel pour améliorer la prise en charge et la qualité de vie des patients.
- Voir le résumé de l’article (en anglais)
De meilleurs résultats à long terme pour l’Elevidys dans la DMD
Cet été, l’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu un avis négatif pour une commercialisation en Europe de l’Elevidys, médicament de thérapie génique par microdystrophine dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), par ailleurs disponible aux États-Unis depuis 2023. En cause : les résultats insuffisants de l’essai EMBARK qui ne montraient pas, à un an, de différence significative du score moteur entre le groupe de patients traités et le groupe placebo. À deux ans, les résultats sont cette fois-ci significatifs, comparativement à un groupe de patients témoins n’ayant pas reçu le traitement et externes à l’essai (issus notamment d’études d’histoire naturelle). Ils montrent une stabilisation ou un ralentissement de la progression de la maladie chez des garçons, âgés de 4 à 8 ans, en capacité de marcher. Le score global fonctionnel mesuré grâce à l’échelle NSAA est meilleur de 2,88 points pour les enfants traités. Ceux-ci se relevaient un peu plus vite du sol et étaient un peu plus rapides pour parcourir 10 mètres. Le laboratoire Sarepta Therapeutics fait également valoir dans un communiqué des résultats qui progressent encore à trois ans pour les patients traités.
- Voir le résumé de l’article (en anglais)
Une grossesse possible même chez les femmes atteintes de SMA sévère
Grâce à l’amélioration de la prise en charge, une grossesse est aujourd'hui envisageable dans l’amyotrophie spinale proximale (SMA), même sévère, moyennant un suivi régulier avec une équipe pluridisciplinaire incluant obstétriciens, pneumologues et anesthésistes. C’est la conclusion d’une étude décrivant le suivi de huit grossesses chez six femmes, dont une atteinte de SMA de type I (la forme la plus sévère). Toutes les patientes étaient en fauteuil roulant et ont accouché par césarienne programmée sous anesthésie générale. Bien que plusieurs femmes aient présenté une détérioration de leur fonction respiratoire pendant la grossesse, presque toutes ont retrouvé leur état initial après l'accouchement. La majorité des bébés sont nés prématurément, mais aucun décès n’a été constaté et tous étaient en bonne santé à la fin du suivi. Cette étude démontre que les femmes atteintes d’une forme plus sévère de SMA peuvent être accompagnées avec succès lors de leur grossesse et ne doivent pas être dissuadées d’avoir un projet d’enfant.
- Voir le résumé de l’article (en anglais)
La réalité virtuelle apaise les patients atteints de maladies neuromusculaires hospitalisés
Dans une étude observationnelle, 38 patients atteints de maladies neuromusculaires et âgés de 16 ans et plus ont bénéficié, au cours d’une hospitalisation, de séances de réalité virtuelle. Équipés d’un casque, ils ont pu expérimenter des séances de 30 minutes, une à trois fois par semaine sur une période moyenne de 15 jours. Ces séances, basées sur l’utilisation de la plateforme Tripp, visaient à favoriser le bien-être et la détente grâce à des environnements immersifs et à des méditations guidées. L’effet de la réalité virtuelle sur les patients a été évalué avant et après une séance à l’aide de questionnaires, qui ont montré un renforcement des émotions positives et une atténuation des émotions négatives, quels que soient l'âge, le sexe, le niveau d'éducation et les niveaux d'anxiété et de dépression. La réalité virtuelle semble également entraîner une forte sensation de relaxation. Les types de contenu possibles sont extrêmement variés et nécessitent d’être adaptés aux besoins et aux capacités des patients.
- Voir le résumé de l’article (en anglais)