CMT 1A : le PXT3003 moins efficace qu’espéré
Les résultats préliminaires de l’essai PREMIER, évaluant le PXT3003 dans la CMT 1A ne montrent pas d’améliorations notables chez les malades qui ont bénéficié de ce candidat-médicament.
La société pharmaceutique Pharnext qui développe le PXT 3003 a publié deux communiqués de presse successifs en décembre 2023 sur les résultats de l’essai PREMIER qui a évalué, contre placebo, le PXT 3003 auprès de 387 malades atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A. Cet essai international s’est déroulé entre autres en France.
Le traitement a été bien toléré, conformément aux résultats de deux essais précédents menés dans la CMT 1A sur plus de 400 personnes en tout, dont certaines ont pris le PXT 3003 pendant six ans.
Le critère principal d’évaluation de l’essai PREMIER, le score ONLS qui chiffre le handicap moteur fonctionnel n’a pas démontré la supériorité du candidat-médicament PXT 3003 par rapport au placebo. En effet, ce score aurait été amélioré aussi bien chez les participants ayant reçu le PXT 3003 ou le placebo, traduisant l’amélioration de leurs symptômes musculaires. Ainsi, l’essai PREMIER ne confirme pas les l’efficacité relative mise en évidence dans les précédents essais du PXT 3003 auprès de malades atteints de CMT1A.
Pharnext prévoit d’affiner l’analyse des résultats de l’essai PREMIER et de les agréger à ceux des précédents essais et de ceux en cours comme celui qui a lieu en Chine.
L’effet placebo dans les essais cliniques
Le fait de participer à un essai clinique peut à lui seul avoir un effet bénéfique sur les symptômes de la maladie. C’est ce qu’on appelle l’effet placebo. Pour que cela n’altère pas les résultats des essais cliniques, les nouveaux candidats médicaments sont souvent comparés à une molécule pharmacologiquement inactive (le placebo).
L’effet placebo est bien réel, il devient en lui-même un sujet d’études, permettant d’améliorer les pratiques médicales à la fois lors des recherches cliniques mais aussi pour le suivi au quotidien des malades.
Source
Pharnext fait le point sur les premiers résultats de l’étude clinique pivot de Phase III (essai PREMIER) de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A
Pharnext – communiqué de presse du 11 décembre 2023.
Pharnext annonce son intention de préparer des dossiers d’enregistrement et d’autorisation de mise sur le marché de PXT3003, son candidat-médicament dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A
Pharnext – communiqué de presse du 19 décembre 2023.