SLA : l’essai MIROCALS ouvre la voie à un nouveau traitement
Les résultats de l’essai européen MIROCALS apportent un nouvel éclairage sur une piste thérapeutique prometteuse pour la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA). L’interleukine-2 à faibles doses pourrait ralentir la progression de la maladie chez certains patients. Une étude soutenue par l’AFM-Téléthon et par Généthon, son laboratoire, à travers sa biobanque.
Une étape majeure dans la recherche sur la SLA
Publiée dans la revue The Lancet, l’étude MIROCALS (Modifying Immune Responses and Outcomes in ALS) marque une avancée importante dans la recherche sur la SLA. L’essai évaluait l’efficacité et la tolérance de l’interleukine-2 à faibles doses (IL2LD), une molécule connue pour sa capacité à moduler le système immunitaire.
Conduit entre 2017 et 2019 auprès de 220 patients nouvellement diagnostiqués et traités par riluzole, le protocole a démontré une bonne tolérance de l’IL2LD. Si l’analyse principale de survie n’a pas permis de conclure à un effet global significatif, une analyse ciblée sur les participants présentant de faibles niveaux d’un biomarqueur neuronal (pNFH) montre une réduction du risque de décès de plus de 40 %.
Comprendre la SLA
La Sclérose Latérale Amyotrophique, aussi appelée maladie de Charcot, est une maladie neurodégénérative rare et progressive qui affecte les neurones moteurs. Elle entraîne une paralysie progressive des muscles, tout en épargnant généralement les fonctions sensorielles.
Chaque année en Europe, environ 45 000 personnes vivent avec la SLA. La maladie évolue à des rythmes variables, mais plus de la moitié des patients décèdent dans les deux à trois ans suivant le diagnostic. À ce jour, aucun traitement curatif n’existe. Le riluzole reste le seul médicament autorisé, avec un effet modeste sur la progression de la maladie.
Une stratégie immunomodulatrice prometteuse
L’IL2LD agit en augmentant les cellules T régulatrices (Tregs), qui jouent un rôle clé dans la régulation de la réponse immunitaire et la limitation de l’inflammation chronique. Ces résultats confortent l’hypothèse selon laquelle le système immunitaire pourrait être une cible pertinente pour ralentir la progression de la SLA.
Bien que cette molécule ne soit pas encore autorisée dans cette indication, les données issues de MIROCALS justifient la mise en place d’un essai clinique de phase 3, à plus large échelle.
Un partenariat européen structurant, un soutien français déterminant
Porté par le CHU de Nîmes et coordonné par le Dr Gilbert Bensimon (CHU de Nîmes, Sorbonne Université, AP-HP) et le Pr Peter Nigel Leigh (Universités de Brighton et du Sussex), le projet MIROCALS a réuni un consortium européen d’excellence.
L’AFM-Téléthon a soutenu financièrement l’étude. Généthon, son laboratoire, a apporté un soutien logistique via sa banque d’ADN, l’une des plus importantes en Europe, qui a apporté son expertise pour le traitement et le stockage des échantillons de 220 patients de cet essai.