Myasthénie auto-immune : des résultats pour trois médicaments
De l’historique pyridostigmine au très récent efgartigimod, en passant par le repositionnement de l’amifampridine, un trio de médicaments très différents a fait l’objet d’évaluations aux conclusions publiées récemment.
D’origine écossaise, le Dr Mary Walker est la première à avoir démontré l’efficacité de la pyridostigmine dans la myasthénie auto-immune, en 1934.
Pyridostigmine 1 - Amifampridine 0
Depuis, ce médicament de la famille des anticholinestérasiques, commercialisé sous le nom de Mestinon®, démontre au quotidien son efficacité chez des milliers de patients atteints de myasthénie. Cependant, il n’avait pas encore été évalué dans le cadre d’un essai clinique contrôlé, randomisé, en double aveugle... C’est désormais chose faite. D’une durée totale d’un mois, l’essai néerlandais IMPACT-MG conclut à l’efficacité de la pyridostigmine comparée à un placebo chez 19 patients atteints de myasthénie avec anti-RACh.
Le même essai a également évalué l’ajout d’amifampridine (Firdapse®). Ce médicament est utilisé, avec succès, depuis le début des années 2000 dans le syndrome myasthénique de Lambert-Eaton et dans certains syndromes myasthéniques congénitaux. On pensait qu’il pourrait se montrer efficace aussi dans la myasthénie, une hypothèse contredite par les résultats de l’essai IMPACT-MG : ajouter de l’amifampridine à la pyridostigmine ne s’est pas montré plus efficace que le traitement par pyridostigmine seule. Il a même entrainé davantage d’effets indésirables.
L’efgartigimod dans l’enfance aussi ?
Plus récemment, l’efgartigimod (Vyvgart®) bénéficie depuis 2022 d’une autorisation de mise sur le marché en France chez l’adulte atteint de myasthénie généralisée avec anti-RACh, en association au traitement classique. En Chine, 17 enfants et adolescents atteints de la même forme de myasthénie et répondant de façon insuffisante au traitement classique ou en phase d’aggravation aiguë, ont reçu de l’efgartigimod à raison d’une perfusion par semaine. Ce traitement a entrainé une amélioration significative sur le plan clinique chez 70 % des patients la première semaine, et 92 % la quatrième semaine. À ce terme, les deux tiers des patients avaient atteint le statut de « manifestation minimale », c’est-à-dire une absence de symptôme ou de limitation motrice due à la myasthénie, mais une possible faiblesse de quelques muscles (quels qu’ils soient) à l’examen.
Il s’agit cependant d’une étude rétrospective, c’est-à-dire conduite sur les données déjà disponibles, contenues dans les dossiers médicaux. Cependant, de véritables essais cliniques sont en cours, notamment en France, qui évaluent l’efgartigimod chez l’enfant et l’adolescent, avec en ligne de mire une extension d’indication.
Sources :
Treatment of myasthenia gravis with physostigmine.
Walker MB.
Lancet 1934;1:1200–1
Efficacy of Pyridostigmine in Myasthenia Gravis: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Crossover Trial.
Remijn-Nelissen L, Bakker WR, van den Hout WB et al.
Neurology. 2026 Apr 28;106(8):e214865.
Efficacy and Safety of Amifampridine in Myasthenia Gravis: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Crossover Trial.
Remijn-Nelissen L, Bakker WR, van Gelder T et al.
Neurology. 2026 Apr 28;106(8):e214715.
Experience using efgartigimod to treat juvenile myasthenia gravis in China: a multicenter retrospective study.
Lin J, Qi G, Luo S et al.
Muscle Nerve. 2026 Mar 7.
Pour en savoir plus sur l’intérêt des essais cliniques, notamment contrôlés, randomisés, en double aveugle