Myopathie de Duchenne : démarrage de la phase pivot de l’essai de thérapie génique de Généthon
Une nouvelle étape déterminante vient d’être franchie dans l’essai clinique de thérapie génique mené par le laboratoire Généthon pour la myopathie de Duchenne.
Fort des résultats positifs de la phase d’escalade de dose qui a permis de montrer la sécurité et l’efficacité de la 2e dose testée, Généthon vient d’obtenir l’autorisation de l’Agence du Médicament Européenne (EMA) (avec la France (ANSM) en tant qu’Etat membre rapporteur), et du Royaume-Uni (MHRA) pour le démarrage de la phase pivot de l’essai.
Les premières inclusions démarreront dès les mois d’août et septembre au Royaume-Uni et en France pour cette phase pivot, menée en double aveugle, qui concernera 64 garçons âgés de 6 à 10 ans, atteints de myopathie de Duchenne et ayant conservé leur capacité de marche.
« Ces autorisations marquent une étape déterminante pour notre programme de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne qui, fort des résultats extrêmement prometteurs obtenus chez les premiers enfants traités, peut se poursuivre. Elles reflètent la qualité du travail accompli par nos équipes ainsi que la confiance des autorités réglementaires envers notre candidat-médicament GNT0004. Outre les résultats très positifs chez les patients traités dans les premières phases, un des atouts de notre produit réside dans la dose sélectionnée pour la phase pivot qui est inférieure à celles utilisées dans d’autres essais de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne. » a déclaré Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon.
L’AFM-Téléthon, engagée dans le combat contre cette maladie neuromusculaire complexe et la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant, à l’origine de sa création, se réjouit du démarrage de la phase pivot en Europe.
Sacha, 9 ans, est l’un des enfants à avoir reçu le traitement mis au point par Généthon, dans le cadre de la première phase de l’essai utilisant une microdystrophine, visant à restaurer la production de la protéine manquante dans les muscles. Aujourd’hui, Sacha court, grimpe, saute…des mouvements dont il aurait été incapable sans traitement ! Découvrez son histoire.
Pour en savoir plus, notre Q&A : Essais cliniques dans les myopathies de Duchenne et de Becker
Pour plus d'informations : questionessai@afm-telethon.fr