Lu pour vous 2025 n°7

Retenus pour vous dans notre veille, des résultats du canakinumab dans la myopathie de Duchenne, d’un extrait d’huile d’olive dans les maladies mitochondriales et du monohydrate de créatine dans la myopathie facio-scapulo-humérale, ainsi qu’une description de la dermatomyosite sur peau foncée.
Le canakinumab diminue certains marqueurs protéiques dans la myopathie de Duchenne
Médicament déjà utilisé pour traiter des maladies inflammatoires, le canakinumab (Ilaris®) est un anticorps monoclonal qui neutralise l’interleukine 1 bêta (IL1β), dont le taux est augmenté au cours de l’inflammation dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Un essai américain de phase I/II l’a évalué chez 3 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, dont deux âgés de 4 ans et un de 5 ans. Quatre semaines après avoir été traités par une seule injection sous-cutanée de canakinumab, sans corticoïde associé, les participants ont bien toléré le produit, sans réaction locale au point d’injection. Une baisse dans le sang de marqueurs de l’inflammation et de la myostatine a été constatée, alors que parallèlement, le taux d’IL1β ciblé n'a pas diminué. Un traitement à plus long terme sera nécessaire pour démontrer un plus grand bénéfice.
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L’huile d’olive pour traiter des maladies mitochondriales ?
Certains patients atteints de maladies mitochondriales peuvent tirer profit de compléments alimentaires et/ou de changements d’hygiène de vie, mais la plupart restent sans traitements. Une étude chinoise montre qu’une supplémentation quotidienne en hydroxytyrosol, une molécule présente naturellement dans l’huile d’olive, pourrait avoir un intérêt en particulier dans le MELAS. Après un an de traitement avec cette molécule de neuf enfants touchés par des maladies mitochondriales, six d’entre eux montrent une amélioration de leur qualité de vie, et deux des trois patients atteints de MELAS inclus présentent une évolution positive de leurs symptômes. Les mécanismes responsables de ces bénéfices, qui sont à confirmer, restent non élucidés, mais les bienfaits pourraient être attribués aux propriétés antioxydante, anti-inflammatoire et neuroprotectrice de l’hydroxytyrosol.
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Le monohydrate de créatine ne fonctionne pas chez des jeunes atteints de FSHD
Un essai australien a évalué pendant 3 mois les effets, contre placebo, du monohydrate de créatine, dans l’objectif d’améliorer la fonction motrice, chez 11 enfants atteints de FSHD âgés de 5 à 18 ans. Si le produit a été bien toléré, il n’a pas eu d’effet significatif sur leur fonction motrice. Il semble toutefois avoir amélioré la distance de marche de 6 minutes ainsi que d’autres paramètres comme l’IRM musculaire. Il s’agit d’un des premiers essais cliniques concernant une population pédiatrique atteinte de FSHD mais d’autres essais sur de plus grands nombres d’enfants permettront de réaliser des évaluations plus approfondies.
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La couleur de peau peut compliquer le diagnostic de dermatomyosite
La dermatomyosite se manifeste par des éruptions particulières par leur localisation (dos des mains, paupières, épaules...) et par leur coloration rouge ou violacée... sur une peau claire ! Sur une peau noire, elles se situent aux mêmes endroits mais se caractérisent plutôt par une diminution de la coloration habituelle de la peau (hypopigmentation) ou par une augmentation (hyperpigmentation) que par une teinte rouge. De même, les lésions cutanées au pourtour des ongles sont comparables, avec notamment une dilatation des petits vaisseaux, mais elles sont bien plus difficiles à déceler. Résultat, il y aurait une erreur de diagnostic initial dans un cas sur 10 chez les personnes à la peau foncée, la dermatomyosite étant confondue par exemple avec une infection de la peau ou une réaction allergique.
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