Les programmes stratégiques soutenus par l’AFM-Téléthon
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L’AFM-Téléthon soutient une vingtaine de programmes stratégiques qui bénéficient d’un financement pluriannuel. Découvrez-les en détail ici.
- Projet « Histoire naturelle de la myopathie de Duchenne » porté par Francesco Muntoni (University College of London, UK). Il s’agit d’une étude longitudinale d’évolution de la maladie, notamment ciblé sur la perte de la marche, qui inclut des malades ambulants et non-ambulants à différents stades de la maladie
- Projet «Développement du Riméporide dans la myopathie de Duchenne » mené par la Fondation Esperare. Il s’agit d’un essai clinique pour évaluer l’efficacité du Riméporide dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
- Projet « Développement préclinique et clinique du BIO101 dans la myopathie de Duchenne » mené par la société Biophytis. L’objectif de cette société est de débuter un essai clinique avec le candidat médicament développé grâce au soutien de l’AFM-Téléthon.
- Projet « Décryptage des anomalies centrales dans les dystrophinopathies : du diagnostic à la remédiation » porté par Cyrille Vaillend (CNRS). Les principaux objectifs de ce projet sont de préciser les mécanismes cérébraux et cognitifs défectueux en fonction des mutations génétiques, d'évaluer de nouvelles méthodes de diagnostic et de suivi de traitement par thérapie moléculaire/ génique, et de développer des stratégies innovantes de remédiation sociocognitive pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
- Projet « Etude des mécanismes moléculaires et approches thérapeutiques dans la dystrophie musculaire oculo-pharyngée » mené par Martine Simonelig (IGH Montpellier) en collaboration avec l’Institut de Myologie. Le projet a pour objectifs de comprendre les mécanismes moléculaires de la DMOP et de rechercher et développer des approches thérapeutiques.
- Projet « DUX4 dans la FSH : pathophysiologie et approches thérapeutiques » porté par Julie Dumonceaux (University College London, UK). L’objectif de ce projet est l’évaluation de deux approches thérapeutiques anti-Dux4 récemment développées par Julie Dumonceaux, ainsi que l’identification d’un biomarqueur de la maladie.
- Projet « Développement préclinique de peptides oligonucléotides pour DM1 » porté par Matthew Wood (University of Oxford,UK) en collaboration avec l’Institut de Myologie. L’objectif de ce programme est d’identifier un candidat médicament de type oligonucléotide dans la Dystrophie Myotonique de type 1.
- Projet « Développement préclinique et clinique de l’IFB-088, un nouveau produit à l’étude pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth » mené par la société Inflectis (France). Cette société développe un nouveau candidat médicament, destiné à être pris par voie orale pour le traitement des sous types de la maladie de Charcot-Marie-Tooth.
- Projet « Physiopathologie et preuve de concept thérapeutique pour les myopathies congénitales-2 » porté par Jocelyn Laporte (IGBMC Illkirch). Ce programme comportant 6 projets s’inscrit dans la continuité des travaux précédents financés par l’AFM, et s’intéresse aux myopathies centronucléaires et aux myopathies à agrégats tubulaires. Au-delà des approches pathomécanistiques des pistes thérapeutiques diverses sont envisagées.
- Projet « Modèles cellulaires et tissulaires innovants de cardiomyopathie dilatée pour la modélisation de pathologie et criblage de molécules thérapeutiques » porté par Onnik Agbulut (Université Sorbonne). L’objectif de ce projet est de développer des modèles cellulaires et tissulaires (2D et 3D) à partir de cellules souches de différents patients affectés par des maladies neuro-musculaires et d’utiliser ce tissu cardiaque artificiel pour cribler des molécules thérapeutiques.
- Projet « Traitement des cardiomyopathies induites par anthracycline par injection de vésicules extracellulaires (EV) du sécrétome des cellules progéniteurs » porté par Philippe Menasché (Hôpital européen Georges Pompidou). Ce projet consiste à évaluer l’effet de l’injection intraveineuse de vésicules sécrétées par les cellules progénitrices cardiaques dans un modèle de cardiopathie.
- Projet «Développement de thérapies pour la neuropathie à axones géants » porté par Pascale Bomont (Institut NeuroMyoGène, Lyon). L’objectif est de développer deux stratégies thérapeutiques, thérapie génique et approche pharmacologique dans le cadre d’une maladie neurodégénérative rare qui affecte le système nerveux central et périphérique.
- Projet « Identification de candidats médicaments dans les cardiomyopathies mitochondriales : de la souris à l’Homme » coordonné par Vincent Procaccio (Université d’Angers). L’objectif de ce projet est l’étude du mécanisme d’action et la preuve de concept in vivo d’une sélection de 5 médicaments pour potentiellement traiter les maladies mitochondriales.
- Projet « Surexpression de neuroglobine : un outil prometteur de traitement d’un large spectre de maladies neurologiques par le biais de la preservation sûre et durable de l’intégrité mitochondriale » porté par Marisol Corral- Debrinski (Hôpital Robert Debré Paris). Il s’agit de démontrer l’efficacité d’une approche par thérapie génique pour traiter à la fois les maladies mitochondriales et les troubles du système nerveux central consécutifs à une déficience mitochondriale.
- Projet « Production d’AAV basée sur la transfection transitoire de plasmides dans des cellules de drosophile » porté par Bernard Schneider (Ecole polytechnique fédérale de Lausanne). Le projet a pour ambition de développer un nouveau procédé de production de vecteurs AAV avec des rendements élevés d’AAV pour être testés dans un modèle de la maladie de Huntington.
- Projet « Thérapie cellulaire de la dystrophie musculaire de Duchenne : caractérisation du potentiel régénératif des cellules Pax7+ dérivées de cellules humaines induites à la pluripotence » porté par Olivier Pourquié (Harvard Institutes of Medicine, USA). Ce projet de recherche fondamentale étudie les différentes populations cellulaires à potentiel myogénique produites in-vitro, en vue d’une utilisation dans une approche de thérapie chez l'Homme.
- Projet « MYOPHARM : Programme de recherche collaboratif au service d’une approche systématisée, mécanistique et pharmacologique, pour les pathologies neuromusculaires rares » coordonné par le Centre d’étude des cellules souches (CECS, Evry). Ce programme collaboratif impliquant 6 laboratoires financés par l’AFM vise à développer des modèles cellulaires de maladies ultra-rares afin d’identifier des composés pharmacologiques comme candidats à des essais cliniques.