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Cet essai soutenu par l'AFM-Téléthon vise à évaluer les effets de la pioglitazone dans une maladie rare du système nerveux, l'ataxie de Friedreich.

Cette étude clinique d’histoire naturelle qui visait à trouver des paramètres cliniques et biologiques significatifs pour caractériser l’évolution de la myopathie GNE en prévision de futurs essais thérapeutiques, qui s'est déroulée en France est terminée.

Cet essai, soutenu par l'AFM-Téléthon, vise à évaluer l’innocuité et la tolérance d'une thérapie génique à l’aide d’un vecteur rAAV2/5-hNaGlu dans une maladie rare lysosomale, la maladie de Sanfilippo B. Cet essai est terminé.

Un essai clinique international en cours en France afin d'évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité du PXT3003 pendant 15 mois, chez plus de 300 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A.

Un essai international de phase III est en cours en France pour évaluer une nouvelle enzymothérapie dans la maladie de Pompe.

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Dernières infos ou parutions, nouvelle campagne de mobilisation, événements... toutes les actualités de l'AFM-Téléthon.

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Toutes les manières de donner à l'AFM-Téléthon et de contribuer au combat des familles contre les maladies rares. 

L’AFM-Téléthon édite de nombreux supports à destination des familles concernées par la maladie, des médecins et professionnels paramédicaux, ainsi qu'une base de données bibliographiques.

De la recherche d'aides humaines, aux questions sur la parentalité, la scolarité, en passant par les solutions d'accueil et de répit... Toutes les solutions pour le quotidien avec une maladie neuromusculaire ou rare. 

Les réseaux de proximité et les services mis en place par l'AFM-Téléthon pour accompagner les malades et leurs familles au quotidien.

De la maison à l’hôpital, au quotidien comme en situation d’urgence, le parcours de soins d’une personne atteinte de maladie neuromusculaire commence avec les premiers symptômes. En connaitre les différentes étapes et les intervenants importants est essentiel pour se soigner au mieux. 

Vous ou l'un de vos proches êtes concernés par une maladie rare ou neuromusculaire ? Consultez nos fiches maladies, et découvrez comment lutter à nos côtés.