Un patch de cellules souches à l’essai pour réparer la rétine

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A ce jour, 5 patients ont été traités dans le cadre d’un essai clinique lancé en 2019 à la suite des travaux menés à I-Stem, le laboratoire de l’AFM-Téléthon expert de la thérapie cellulaire.

Le 1er essai français de thérapie cellulaire pour une maladie rare de la vision

Grâce aux recherches soutenues par l’AFM-Téléthon, un premier essai français de thérapie cellulaire a été lancé fin 2019 pour des maladies rares de la vision, après la mise au point d’un patch cellulaire par la chercheuse Christelle Monville et son équipe, à I-Stem, le laboratoire de l’AFM-Téléthon dédié aux cellules souches. Fruit d'une collaboration entre l'hôpital Saint-Louis, les Quinze-Vingts et l'Institut de la vision, ce patch est constitué de cellules rétiniennes obtenues à partir de cellules souches embryonnaires capables de se transformer en n'importe quelles cellules de l'organisme lorsqu'on leur apporte les bons composants. Il vise à améliorer la vision de patients atteints de certaines formes de rétinites pigmentaires.

Démontrer la sécurité et la faisabilité de la greffe de patch cellulaire dans la rétine 

Stéphane Bertin, chirurgien ophtalmologue, de l’hôpital des Quinze-Vingts, qui a mis au point la technique chirurgicale et qui coordonne l’essai, évoque les premiers résultats : « La greffe des deux premiers patients, aveugles depuis plus de 20 ans, a montré une bonne tolérance et la légère récupération visuelle (perception de la lumière) est restée stable. Pour les patients suivants, dont la perte de la vue était plus récente et la malvoyance pas totale, on constate, avec un recul de plusieurs mois des résultats encourageants ».

A ce jour 5 patients sur 12 au total atteints de certaines formes de rétinites pigmentaires (mutation sur le gène RPE 65, MerTK ou LRAT) ont été traités dans le cadre de l’essai dont la première étape consiste à démontrer la sécurité et la faisabilité du traitement.

Découvrez l'histoire d'Adrien, atteint de rétinite pigmentaire, qui participe à l'essai de thérapie cellulaire

Un essai qui ouvre des perspectives pour l’ensemble de maladies de la rétine

Dans les prochains mois, de nouveaux patients devraient bénéficier de cette technique innovante qui ouvre des perspectives thérapeutiques pour les maladies de la rétine en général, qu’elles soient rares et génétiques ou fréquentes et liées au vieillissement, comme la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) par exemple qui concerne plus de 1,5 millions de personnes.

La recherche du Téléthon s’attaque à des maladies génétiques, des maladies complexes, considérées comme incurables. Et pourtant, nous avons trouvé les moyens d’en vaincre certaines. L’espoir peut se transformer en réalité, nous l’avons prouvé ! Continuons ! Faites un don au 3637 ou sur telethon.fr