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Publié le : 06/12/2019

Victoire 2019 : un traitement de thérapie génique pour l’amyotrophie spinale

L’incurable ne l’est plus ! Une maladie neuromusculaire recule grâce à une thérapie génique qui traite le corps entier en une seule injection.

Aujourd’hui, après des années de recherche acharnée, la terrible annonce du diagnostic d’amyotrophie spinale de leur enfant s’accompagne d’un mot qui sonne un peu comme un rêve : celui de traitement ! C’est l’histoire de Hyacinthe, 14 mois, atteint de la forme la plus sévère de l’amyotrophie spinale qui emporte généralement les enfants avant l’âge de deux ans. Depuis qu’il a reçu un traitement de thérapie génique, issu de travaux de recherche pionniers menés à Généthon, il récupère peu à peu des forces. 

 

 

 

 

Les parents de Hyacinthe, 14 mois atteint d'amyotrophie spinale de type 1, témoignent :  

 

 

Ce qui était impossible il y a 30 ans est devenu possible

Le traitement de thérapie génique pour l'amyotrophie spinale est une victoire qui a été possible grâce à la détermination des familles et à la mobilisation des donateurs du Téléthon. Retour sur l'histoire d'une victoire :

A lire aussi : les succès de la thérapie génique pour les maladies neuromusculaires  

Aujourd’hui les premiers traitements sont là pour des maladies neuromusculaires. Continuons  !

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