Amyotrophie spinale : démarrage d’un essai aux Etats-Unis
L’agence américaine FDA autorise le démarrage, aux États-Unis, d’un essai de thérapie génique de phase I dans l’amyotrophie spinale de type I.
Le Nationwide Children’s Hospital de Columbus (Ohio, États-Unis) a annoncé le 20 septembre 2013 que la Food and Drug Administration (FDA) autorise la mise en place d’un essai de phase I de thérapie génique chez des nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 de type I.
Sur la base d’études préalables menées par l’équipe de B. Kaspar (Columbus, Ohio, États-Unis) qui a montré, entre autre, que l’AAV9-SMN1 pouvait passer du sang au système nerveux (en traversant la « barrière hémato-encéphalique ») et suite à des études précliniques indispensables aux autorisations, l’accord pour réaliser cet essai de phase I a été donné par les autorités américaines.
Le démarrage de l’essai est prévu au début de l’année 2014. Cet essai de phase I a pour but d’évaluer la tolérance de l’administration en intraveineux de différentes doses d’un virus adéno-associé (AAV) transportant le gène SMN1 (AAV9-SMN1) chez des nourrissons (âgés de 0 à 9 mois) atteints d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 de type I. Le neuropédiatre Jerry Mendell, du Nationwide Children’s Hospital, sera en charge de cet essai.
En France, Généthon en collaboration avec l’institut de Myologie développe également un médicament de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1, grâce à un AAV9-SMN1. Différentes voies d’administration sont en cours d’évaluation dont l’injection directe dans le liquide céphalorachidien. Ces études précliniques en cours permettront de définir la meilleure stratégie pour un futur essai clinique.