Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA): essai du RG3039
Un essai de phase Ib évaluant l’efficacité et le devenir dans l’organisme de doses multiples de RG3039 chez des volontaires sains vient de démarrer aux États-Unis.
Des résultats positifs de l’essai de phase Ia qui évaluait l’innocuité et le devenir dans l’organisme (pharmacocinétique) d’une dose unique de RG3039 administrée à 32 volontaires sains ont été annoncés en avril 2012.
La molécule RG3039, qui augmente les niveaux de protéine SMN en inhibant une enzyme jouant un rôle dans la dégradation de l'ARMm, la DcpS (Decapping Scavenger Enzyme), a été bien tolérée à toutes les doses testées, sans effet indésirable et avec un effet proportionnel à la dose.
Sur la base de ces résultats encourageants, la société Repligen, qui développe le RG3039, a débuté, chez 32 volontaires sains, un essai de phase Ib, soutenu financièrement (comme pour la phase Ia) par l’association américaine de lutte contre les maladies neuromusculaires, la Muscular Dystrophy Association (MDA). Le but est d’évaluer l’innocuité et la pharmacocinétique de multiples doses de RG3039 et de déterminer les niveaux requis de RG3039 pour inhiber la DcpS.
Source : http://quest.mda.org/news/sma-repligen-launches-phase-1b-trial-rg3039