Efficacité de la thérapie génique dans les modèles murin et canin de myopathie myotubulaire
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Une équipe de chercheurs français du laboratoire Généthon, dirigée par le Dr Anna Buj Bello (Généthon/Inserm), et les équipes américaines de l’University of Washington et de Harvard Medical School, ont démontré l’efficacité d’une thérapie génique dans des modèles de la myopathie myotubulaire, une maladie neuromusculaire extrêmement sévère de l’enfant.
Le transfert du gène MTM1, déficient dans la maladie, a permis de corriger les muscles atteints chez la souris et le chien et de prolonger la survie des animaux traités. Ces travaux publiés ce jour dans Science Translational Medicine ont été réalisés notamment grâce aux dons du Téléthon français et au soutien du Myotubular Trust.