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FKRP : un premier patient traité dans le cadre de l’essai de thérapie génique

Publié le 27/09/2022
Isabelle Richard et son équipe

Un premier patient a été traité dans le cadre d’un essai européen de thérapie génique pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP. Une étape majeure, résultat de 30 ans d’une recherche d’excellence conduite par Isabelle Richard, responsable de l’équipe Dystrophies musculaires progressives au sein du laboratoire Généthon.

Mené par Atamyo Therapeutics, société de biotechnologies créée par Généthon pour accélérer le développement de la thérapie génique des myopathies de ceintures, l’essai clinique se déroule au Danemark, en France et au Royaume-Uni. Il a pour objectif d’évaluer l’efficacité de la thérapie génique associant un vecteur AAV et le gène FKRP.

Le premier patient a été traité par le Pr John Vissing, Directeur du centre neuromusculaire de Copenhague, à l'hôpital national Rigshospital et investigateur principal de cette étude. 

« Le traitement de ce premier patient est l’aboutissement d’années de travail pour mon équipe et moi-même. C’est une étape que nous, chercheurs, attendons tous et j’espère que ce candidat-médicament permettra de stopper la maladie ou en inverser le cours chez les malades. Désormais, nous poursuivons, avec la même détermination, nos travaux pour continuer de développer des thérapies géniques pour d’autres myopathies des ceintures. » déclare Isabelle Richard, Directrice de recherche CNRS, à Généthon.


« Le traitement de ce premier malade est une étape majeure pour notre laboratoire.  Il démontre d’abord la qualité des travaux menés à Généthon et incarne notre raison d’être : innover pour faire émerger des thérapeutiques pour des maladies rares sans traitement. Cet essai qui démarre est le 12ème essai en cours dans le monde issu des technologies innovantes mises au point à Généthon. Je tiens à saluer la qualité du travail des équipes de Généthon et, particulièrement, l’engagement et la détermination d’Isabelle Richard qui permettent de concrétiser l’espoir des malades et de leurs familles. » renchérit Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon.

« Nous sommes fiers que les technologies mises au point dans notre laboratoire Généthon deviennent aujourd’hui des candidats-médicaments susceptibles de changer l’avenir de milliers de malades », souligne Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon. 

Les myopathies des ceintures regroupent un ensemble de pathologies qui se caractérisent par une dégénérescence progressive des muscles du bassin et des muscles des épaules, conduisant à une perte de motricité des membres supérieurs et inférieurs. Il existe plus de 30 sous-types de myopathies des ceintures associés à des mutations génétiques. 

Isabelle, Richard, son combat à Généthon contre la myopathie des ceintures :
 

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Pour en savoir plus : 
-    La fiche maladie sur les myopathies des ceintures 
-    Le site d’Atamyo Therapeutics
-    Tout comprendre sur les vecteurs avec notre PopScience : les vecteurs et la conquête de l’espace
-    L’article sur le démarrage de l’essai : « Myopathie des ceintures, un essai de thérapie génique démarre »