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FOP : le garetosmab empêche la survenue de nouvelles ossifications

Publié le
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Selon les résultats de l’essai LUMINA-1, le garetosmab a entrainé et maintenu une forte réduction des poussées inflammatoires et de la formation d’ossification hétérotopique dans la fibrodysplasie ossifiante progressive.

Un essai de phase II, nommé LUMINA-1, chez 44 adultes atteints de fibrosdysplasie ossifiante progressive (FOP) a montré que le garetosmab diminue significativement le nombre et le volume des ossifications anormales liée à la maladie. 
Vingt-deux nouvelles lésions ont été détectées au scanner chez les participants sous placebo, alors qu’ils n’ont présenté aucune nouvelle lésion dans la deuxième partie de l’essai où ils étaient sous garetosmab.

Le saviez-vous ?

Dans la fibrosdysplasie ossifiante progressive (FOP), l’anomalie génétique entraine une activation anormale de l’activine A provoquant une formation d’os inappropriée. Le garetosmab est une molécule qui se fixe sur l’activine A empêchant son activation par l’anomalie génétique en cause dans la FOP. Il empêche l’apparition de nouvelles ossifications et arrête l’augmentation ou diminue le volume d’ossification anormale dans un modèle de souris de FOP.

Le traitement a entrainé des effets secondaires comme des saignements de nez, la chute des cils et/ou des sourcils ainsi que de l’acné.
Au cours de l’essai, il y a eu cinq décès mais aucun ne peut être relié formellement au garetosmab. C’est pourquoi, afin de mieux préciser le bénéfice-risque du garetosmab dans la FOP, un essai de phase III, l’essai OPTIMA, est en cours, y compris en France, à Montpellier et à Paris.


Sources
Garetosmab in Fibrodysplasia Ossificans Progressiva: Clinical Pharmacology Results from the Phase 2 LUMINA-1 Trial.
Wang Y, Nguyen JH, de Ruiter RD et al.
J Clin Pharmacol. 2023 Sep 11.

Garetosmab in fibrodysplasia ossificans progressiva: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial.
Di Rocco M, Forleo-Neto E, Pignolo RJ et al. 
Nat Med. 2023 Oct;29(10):2615-2624.