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FOP : le palovarotène sur la voie de la commercialisation ?

Publié le 13/02/2022, mis à jour le
Vignette - Gelules

Le palovarotène (Sohonos®) testé dans un essai de phase II contre placebo semble diminuer la fréquence, la durée et le volume des poussées d’ossification anormale du muscle.

Quatre-vingt dix sept pour cent des personnes atteintes de fibrodysplasie ossifiante chronique (FOP) présentent la même anomalie génétique dans le gène ACVR1 qui entraine une activation permanente du récepteur qu’il code, laquelle conduit à une ossification anormale des muscles et des articulations (ossification hétérotopique). 

Le premier traitement de la FOP autorisé, au Canada

D’administration orale, le palovarotène (Sohonos®) est une molécule qui permet de diminuer la formation de l’os. Il a reçu la désignation de médicament orphelin pour la FOP en Europe en novembre 2014. En janvier 2022, il a été autorisé pour la première fois comme traitement de la FOP chez l’adulte et l’enfant au Canada. Une demande d’autorisation de mise sur le marché a également été déposée aux États-Unis et en Europe.

Le saviez-vous ?

La désignation de médicament orphelin par les agences réglementaires, Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis, European Medicines Agency (EMA) pour l’Europe, s’applique à des candidats-médicaments, qui n’ont pas encore fait leur preuve d’efficacité, dans le but d’inciter les entreprises pharmaceutiques à développer et à commercialiser des médicaments à destination des personnes atteintes de maladies rares, grâce à des mesures économiques et méthodologiques facilitant les différentes étapes du développement d’un médicament.

En janvier 2022, il a été autorisé pour la première fois comme traitement de la FOP chez l’adulte et l’enfant au Canada. Une demande d’autorisation de mise sur le marché a également été déposée aux États-Unis et en Europe.

Une tendance encourageante à diminuer les poussées osseuses

Le palovarotène est évalué au travers de plusieurs essais cliniques dans la FOP. Un de ces essais, de phase II, a été mené auprès de 40 participants âgés de 7 à 53 ans, pour tester plusieurs doses du produit contre placebo. Ses résultats, publiés en juillet 2022, ne sont pas statistiquement significatifs mais montrent une tendance à l’amélioration sous palovarotène. Trois mois après le début du traitement, la grande majorité des personnes traitées n’avaient pas eu d’ossification ou une ossification minime au siège des poussées ; le volume moyen des nouvelles ossifications hétérotopiques était plus petit et la durée des poussées plus courte.
Un autre essai international, de phase III, du palovarotène est en cours, y compris à en France (Hôpital Necker, Paris) pour confirmer ou non cette tendance à l’amélioration des poussées osseuses de la FOP.

Ecouter le podcast : Prendre en charge les enfants atteints de FOP

 

Source
Santé Canada approuve le médicament Sohonos™ d’Ipsen (capsules de palovarotène) qui devient le premier traitement approuvé contre la fibrodysplasie ossifiante progressive
Ibsen, Communiqué de presse du 24 janvier 2022

Ipsen annonce la revue prioritaire par les autorités américaines (FDA) de la demande d’approbation du palovarotène pour les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive après une re-soumission.
Ibsen, Communiqué de presse du 29 juin 2022

Palovarotene for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): Results of a Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind Phase 2 Trial.
Pignolo RJ, Baujat G, Hsiao EC, Keen R, Wilson A, Packman J, Strahs AL, Grogan DR, Kaplan FS. 
J Bone Miner Res. 2022 Jul 19.