FOP : un début prometteur pour la piste de la thérapie génique
La faisabilité et l’efficacité de la thérapie génique dans la fibrodysplasie ossifiante chronique démontrées chez la souris.
Une équipe américaine a montré que le transfert du gène ACVR1 normal, l’extinction du gène ACVR1 anormal par un microARN et la combinaison de ces deux approches sont efficaces pour supprimer les ossifications hétérotopiques d’une souris modèle de fibrodysplasie ossifiante chronique (FOP), que le traitement soit administré localement ou par voie générale, à la naissance ou à l’âge adulte jeune.
Des travaux sont encore nécessaires avant d'évaluer ces thérapies géniques dans l'espèce humaine, où elles seront probablement d'abord essayées en traitement local des poussées débutantes, voire en préventif avant une chirurgie.
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Source
Suppression of heterotopic ossification in fibrodysplasia ossificans progressiva using AAV gene delivery.
Yang YS, Kim JM, Xie J et al.
Nat Commun. 2022 Oct 19;13(1):6175