Maladie de Pompe infantile : maintien d’une fonction cardiaque normale dans le temps sous enzymothérapie

Une équipe néerlandaise, pionnière dans l’enzymothérapie de substitution pour la maladie de Pompe infantile, s’est intéressée à l’évolution de la fonction cardiaque sous traitement au fil du temps. 
Elle a comparé les examens écho-cardiographiques de 27 personnes atteintes de maladie de Pompe infantile traitées par enzymothérapie de substitution suivies près de 10 ans en moyenne (maximum 22 ans) à ceux de 103 enfants en bonne santé : sous enzymothérapie de substitution, la fonction cardiaque se normalise dans la première année de traitement et reste stable par la suite.

Source
Effects of enzyme replacement therapy on cardiac function in classic infantile Pompe disease.
Scheffers LE, Kok R, van den Berg LE et al.
Int J Cardiol. 2023 Mar 8:S0167-5273(23)00338-8.