Maladie de Steinert : des résultats en demi-teinte pour l’AMO-02
Si le principal critère d’évaluation du candidat-médicament n’a pas été concluant, d’autres bénéfices pour la santé auraient été mesurés lors d’un essai clinique auprès d’une cinquantaine de jeunes atteints de DM1.
L’AMO-02 (ou tideglusib) est un candidat-médicament développé par AMO Pharma dans la maladie de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1). En 2020, les résultats d’une première évaluation clinique chez 16 personnes atteintes de DM1, traitées pendant 3 mois avait montré une amélioration des fonctions cognitives et de la fatigue, ainsi que, pour certains participants, des troubles du comportement.
Pour confirmer ces résultats, un essai clinique de phase II-III contre placebo a été mené auprès de 56 enfants et adolescents atteints de la forme congénitale de la maladie de Steinert (essai REACH CDM). Ils ont reçu soit l’AMO-02 soit un placebo pendant 6 mois.
Le critère principal d’évaluation était le score obtenu au « Clinician-Completed Congenital DM1 Rating Scale », un questionnaire clinique pour mesurer le retentissement général de la forme congénitale de la maladie et rempli par le médecin. Il n’a pas décelé de différence entre les malades ayant reçu l’AMO-02 et ceux qui ont pris le placebo.
Toutefois, AMO Pharma annonce que des améliorations significatives ont été mesurées au niveau des capacités physiques (test de marche pendant 10 minutes) et cognitives (test de vocabulaire en image), ainsi qu’une diminution du taux de l’enzyme créatine phosphokinase (CPK), reflet de l’atteinte musculaire et cardiaque.
Source
AMO Pharma announces affirming data from REACH-CDM clinical trial for AMO-02 in treatment of myotonic dystrophy AMO Pharma, communiqué de presse du 6 septembre 2023