Myopathie de Duchenne : effets secondaires rares du drisapersen

Le drisapersen est une substance chimique (un oligonucléotide antisens) capable de sauter l’exon 51 du gène de la dystrophine, pour produire une dystrophine active.

Plus de 250 garçons atteints de myopathie de Duchenne éligibles au saut de l’exon 51 contribuent actuellement à l’évaluation du drisapersen, au travers d'essais cliniques menés dans différents pays dont la France. Un essai international de phase III en ouvert est actuellement en cours pour évaluer l’efficacité et l’innocuité de ce candidat médicament. Il doit inclure 220 garçons, dont une vingtaine en France.

Au cours d’une réunion organisée par l’association italienne "Duchenne Parents Project Onlus" le 24 février dernier à Rome, la société GSK, promoteur de ces essais, a annoncé qu’un petit pourcentage des garçons sous drisapersen a manifesté une diminution du nombre de plaquettes et globules blancs dans le sang (thrombocytopénie) et un excès de protéines dans les urines (protéinurie). Ces effets secondaires se sont avérés réversibles à l’arrêt du traitement. C'est parce que, comme dans tout essai clinique, le suivi de l’essai et les mesures pour garantir la sécurité des participants à l’essai en cas d’effets secondaires ont été mis en œuvre que ces effets secondaires rares ont été dépistés et pris en charge.

La société GSK a par ailleurs rappelé que 96 % des garçons inclus n’ont pas manifesté d’effets secondaires et continuent de recevoir le candidat médicament : 117 garçons participant à l’essai de phase III en ouvert ont déjà reçu le drisapersen pendant 24 semaines tandis que 41 autres l’ont reçu pendant 48 semaines, sans effets secondaires de ce type.

Cependant, comme le rappelle Serge Braun, Directeur scientifique de l'AFM-Téléthon : "Il convient de rester prudent dans un sens comme dans l’autre. Les effets secondaires sont inhérents aux médicaments quels qu’ils soient. Le candidat médicament ne pourra être considéré comme médicament qu’à la condition que le rapport bénéfice/risque est nettement en faveur du bénéfice. L’effet secondaire dont il est question porte surtout sur un risque d’atteinte rénale. Il n’est pas très fréquent et réversible à l’arrêt du traitement. Néanmoins, il convient de surveiller sur le long terme l’évolution de ce risque rénal. A ce stade, le drisapersen n’est pas remis en question. Son développement clinique se poursuit. Quant au bénéfice, l’analyse de l’essai une fois achevé permettra de conclure".

Plus d'informations :

Sur le site de l'association Muscular Dystrophy Campaign (article en anglais)
Sur le site de l'association Parent Project Muscular Dystrophy (article en anglais)
Sur le site de GSK (en anglais)