Myopathie de Duchenne : snARN U7 efficace dans chien GRMD
Le saut d’exon par des snARN U7 transportés par un AAV1 est efficace chez le chien GRMD mais les résultats à 5 ans montre qu'il doit être répété.
L’AAV-U7 est une construction utilisée pour le saut d’exons dans laquelle un petit ARN nucléaire, snARN-U7, est transporté par un vecteur AAV.
Dans un article publié en septembre 2012, une équipe franco-américaine, soutenue par l’AFM-Téléthon, a étudié l’administration intramusculaire ou la perfusion de la patte antérieure de chiens GRMD par des snARN U7 optimisés et transportés par un vecteur AAV1. L’expression de la dystrophine a été restaurée dans les fibres musculaires transduites, les altérations dystrophiques ont été corrigées et la force musculaire partiellement restaurée. Le suivi à 5 ans a permis de mieux comprendre la réponse immunitaire. Il a également mis en évidence une diminution progressive du nombre de fibres musculaires corrigées, suggérant la nécessité d’un traitement récurent pour maintenir les effets d’une telle procédure.
Muscle Function Recovery in Golden Retriever Muscular Dystrophy After AAV1-U7 Exon Skipping.
Vulin A, Barthélémy I, Goyenvalle A, Thibaud JL, Beley C, Griffith G, Benchaouir R, le Hir M, Unterfinger Y, Lorain S, Dreyfus P, Voit T, Carlier P, Blot S, Garcia L.
Mol Ther., 2012 (Sept). doi : 10.1038/mt.2012.181. [Epub ahead of print]