Myopathie de Duchenne : suspension de l’essai de l’ACE-031
Les sociétés Acceleron Pharma et Shire ont interrompu en avril 2011 l’essai de phase II de l’inhibiteur de la myostatine, ACE-031, dans la myopathie de Duchenne.
En 2009, la société Acceleron Pharma a réalisé un essai clinique de phase I qui a évalué, chez 6 femmes ménopausées, l’innocuité d’un traitement par ACE-031, un inhibiteur de la myostatine. La myostatine est une protéine qui limite naturellement la croissance musculaire. Les résultats encourageants obtenus avaient permis de débuter, en 2010, au Canada, un essai de phase II, soutenu par la MDA, visant à évaluer l'innocuité, la tolérance et la pharmacocinétique de différentes doses d'ACE-031 pendant 12 semaines, chez 88 patients atteints de DMD et traités par corticothérapie. Au bout de ces 3 mois, une extension de cette phase II pendant 12 semaines supplémentaires avait été mise en place chez 76 de ces participants.
Fin avril 2011, les sociétés Acceleron Pharma et Shire (associées sur les études ACE-031 depuis 2010) ont annoncé l’interruption de cette étude suite à la survenue, chez certains participants, de saignements mineurs du nez et des gencives, et de dilatation des vaisseaux sanguins de la peau. Bien que ces effets indésirables soient considérés comme non dangereux et disparaissant avec l’arrêt du traitement, Acceleron Pharma, Shire et les agences réglementaires canadiennes ont décidé de mieux comprendre les mécanismes de ces effets avant d’entreprendre la suite des études avec l’ACE-031. En attendant, des études complémentaires sur le rat et le singe ainsi que des analyses de données obtenues sur l’homme et l’animal sont en cours.