Myopathie GNE : bénéfice de l’acide sialique à libération prolongée au Japon
Les résultats d’un essai clinique de l’acide sialique à libération prolongée montrent une certaine efficacité sur la force des membres supérieurs dans la myopathie GNE.
Une équipe japonaise a réalisé un essai de phase II/III de l’acide acéneuramique (acide sialique) à libération prolongée, contre placebo, chez dix-neuf personnes présentant une myopathie GNE.
Au bout de 12 mois, les 15 participants sous traitement avaient perdu moins de force dans les membres supérieurs que les quatre sous placebo. Le traitement a été bien toléré tout au long de l’essai.
Ces résultats, s’ils confirment ceux de l’essai de phase II, mené dans deux pays, vont à l’encontre de ceux de l’essai international de phase III qui lui s'est déroulé dans 7 pays différents.
Une des raisons pourrait être le rôle joué par le terrain génétique des participants sur l’importance des manifestations et la sévérité de l’évolution de la myopathie GNE. Plus le terrain des participants est diversifié, plus les manifestations sont variables et moins les évolutions dues au traitement peuvent apparaître significatives.
Une extension de cet essai japonais dans la durée est nécessaire pour confirmer ses résultats.
Source
Phase II/III Study of Aceneuramic Acid Administration for GNE Myopathy in Japan.
Suzuki N, Mori-Yoshimura M, Katsuno M et al.
J Neuromuscul Dis. 2023 Apr 25.