Nouvelle étape pour la thérapie génique des dystrophies musculaires des ceintures

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Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon dédié aux thérapies géniques, crée un nouvel acteur biopharmaceutique pour accélérer le développement de la thérapie génique pour les myopathies des ceintures : Atamyo Therapeutics. Une demande d’autorisation pour un premier essai clinique européen concernant la myopathie des ceintures liée au gène FKRP a été déposée en France, au Danemark et au Royaume-Uni.

« La création d'Atamyo Therapeutics par Généthon correspond à notre ambition de créer un champion en thérapie génique pour les myopathies des ceintures, en le faisant bénéficier de toutes nos avancées dans ce domaine. Sa mission sera de développer ces traitements au bénéfice du plus grand nombre de malades, aujourd’hui sans traitement curatif. Pour atteindre son objectif, Atamyo se dotera des moyens financiers permettant d'accélérer le développement clinique des programmes thérapeutiques jusqu’à leur commercialisation. » déclare Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon.

Société de biotechnologie, créée par Généthon pour mener jusqu’au médicament ses programmes de thérapie génique pour les dystrophies musculaires des ceintures, Atamyo Therapeutics s’appuie sur l’expertise unique de Généthon en matière de thérapie génique basée sur l’AAV ainsi que sur les travaux de l’équipe d’Isabelle Richard, directrice de recherche CNRS et responsable de l’équipe Dystrophies musculaires progressives de Généthon, qui a dédié sa carrière à l’étude et au développement d’approches thérapeutiques pour ces pathologies. 

Atamyo Therapeutics vient ainsi de déposer une demande d’autorisation pour un premier essai clinique en France, au Danemark et en Angleterre. Une étape importante dont se réjouissent l’AFM-Téléthon et Généthon. L’essai qui concerne la myopathie des ceintures liée au gène FKRP (LGMD2I/R9) devrait démarrer en 2022.

Parallèlement, cinq candidats-médicaments de thérapie génique sont en cours de développement concernant cinq dystrophies musculaires des ceintures différentes

« La création d’Atamyo Therapeutics, à l’initiative de notre laboratoire Généthon, démontre une fois de plus notre capacité à innover, pour atteindre cet objectif que nous nous sommes fixés il y a près de trente-cinq ans : guérir. » souligne Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon et de Généthon.