SMA et essai DEVOTE : une première partie concluante
Une augmentation de la dose de Spinraza® à 28 mg a été bien tolérée par les six premiers participants de l’essai DEVOTE. Des arguments en faveur de la poursuite des deux autres parties de cet essai.
Composée de trois parties, l’essai DEVOTE évalue la tolérance et l’efficacité de plus fortes doses de Spinraza® (nusinersen) que celles utilisées actuellement (12 mg) avec un triple objectif : améliorer l’efficacité du traitement, espacer les injections et pouvoir adapter la dose au poids du malade, les doses étant actuellement les mêmes pour les nourrissons, les enfants et les adultes.
Après 10 mois de traitement, les six participants de la première partie de l’essai, âgés de 6 à 12 ans, ont bien toléré la dose de 28 mg de Spinraza® (les effets secondaires rapportés étaient liés au mode d'administration du médicament, en intratéchale, par ponction lombaire). Par ailleurs, même s’il n’était pas prévu d’évaluer l’efficacité du produit dans cette partie, la fonction motrice de ces participants s’est améliorée ou stabilisée. Cet essai qui se déroule à l’international, y compris en France, continue donc d’évaluer de plus fortes doses de Spinraza® au travers des deux autres parties prévues.
Source
DEVOTE Study Exploring Higher Dose of Nusinersen in Spinal Muscular Atrophy: Study Design and Part A Results.
Finkel RS, Day JW, Pascual SIP et al.
J Neuromuscul Dis. 2023 Jun.