SMA et hydrocéphalie : le nusinersen disculpé ?
Une étude de grande ampleur montre qu’un évènement rare (l’hydrocéphalie) jusqu’ici attribué aux injections de Spinraza pourrait être lié à la SMA elle-même.
Depuis l’autorisation de mise sur le marché du nusinersen (ou Spinraza®), de rares cas d’hydrocéphalie (une accumulation excessive de liquide cérébro-spinal dans le cerveau) ont été rapportés avec ce produit, sans démonstration formelle d’un lien de cause à effet.
La fréquence de l’hydrocéphalie dans la SMA en dehors de tout traitement par nusinersen n’était pas connue. Pour la déterminer, le laboratoire Biogen a utilisé une grande base de données de santé (100 millions de personnes incluses) aux États-Unis et comparé 5 354 personnes atteintes de SMA à une population contrôle de même âge, de début 2007 à fin 2016 soit avant la mise à disposition du nusinersen. Cette analyse met en évidence une fréquence très faible d’hydrocéphalie dans les deux groupes, mais quatre fois supérieure en cas de SMA : 15,5 cas pour 100 000 versus 4,7 pour 100 000 dans la population contrôle. Ces résultats tendent donc à mettre hors de cause le nusinersen dans la survenue d’une telle complication.
Source
The incidence of hydrocephalus among patients with and without spinal muscular atrophy (SMA): Results from a US electronic health records study.
Viscidi E, Wang N, Juneja M et al.
Orphanet J Rare Dis. 2021 (Mai).16(1):207.