SMA : Evrysdi, troisième traitement remboursé en présymptomatique
Au cours du mois de janvier 2026, de nouvelles conditions de remboursement de l’Evrysdi (Risdiplam), en solution buvable, ont été publiées et l’autorisation de mise sur le marché du médicament a été renouvelée.
Plus de malades concernés
L’Evrysdi (Risdiplam) était jusqu’à présent commercialisé et remboursé en France pour les malades atteints de SMA de type I, II et III. Désormais, à la suite de la publication au Journal Officiel mi-janvier 2026, l’Evrysdi est remboursé pour tous les patients ayant un diagnostic clinique de SMA de type I, II, III ou présentant 1 à 4 copies du gène SMN2. Cette évolution ouvre la possibilité d’un remboursement pour les patients présymptomatiques dépistés à la naissance. Il s’agit du troisième traitement pouvant être remboursé en présymptomatique mais du premier pouvant l’être pour les enfants ayant 4 copies du gène SMN2. Le choix du traitement repose au cas par cas sur une décision collégiale de la RCP nationale dédiée à cette maladie.
Une autorisation renouvelée
L’Evrysdi a également reçu un renouvellement d’autorisation de mise sur le marché début janvier 2026, il ne fait plus partie de la liste des médicaments sous surveillance renforcée.
Source
Journal Officiel sur le remboursement d’EVRYSDI, 0,75 mg/ml, poudre pour solution buvable, dans le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) 5q. 13 janvier 2026.