SMA forme précoce: histoire naturelle et biomarqueurs
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Lancement d’une étude sur l'histoire naturelle et les biomarqueurs de la SMA de type 1 dans la période néo-natale chez 54 nourrissons âgés de moins de 6 mois.
Le but de cette étude, qui se déroule dans 15 centres aux Etats-Unis, est de mieux comprendre les stades très précoces de l'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) pour tenter de déterminer une fenêtre d'opportunité thérapeutique.
Source : http://quest.mda.org/news/ninds-launches-clinical-trial-network-sma-biomarkers-study