SMA : greffe de cellules iPS-SMA corrigées chez la souris
La transplantation de cellules souches pluripotentes induites de patients atteints de SMA et génétiquement corrigées améliore la survie de souris modèle de SMA
Dans un article publié en décembre 2012, les travaux d’une équipe italienne ont montré la faisabilité de développer des cellules souches pluripotentes induites (cellules iPS) à partir de fibroblastes cutanés de personnes atteintes d'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (iPS-SMA). Les motoneurones issus de la différenciation de ces cellules iPS-SMA présentent les anomalies caractéristiques de la maladie. In vitro, l’administration aux cellules iPS-SMA d'oligonucléotides capables de convertir le gène SMN2 en gène SMN1 améliore les anomalies des motoneurones SMA et est corrélée avec l’expression de SMN. In vivo, quand les cellules iPS-SMA corrigées sont transplantées à une souris modèle d'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) sévère, elles s’intègrent dans la moelle épinière, améliorant le phénotype SMA et allongeant la survie des souris.
Genetic correction of human induced pluripotent stem cells from patients with spinal muscular atrophy.
Corti S, Nizzardo M, Simone C, Falcone M, Nardini M, Ronchi D, Donadoni C, Salani S, Riboldi G, Magri F, Menozzi G, Bonaglia C, Rizzo F, Bresolin N, Comi GP.
Sci Transl Med,. 2012 Dec. 4(165) : 165ra162. doi: 10.1126/scitranslmed.3004108.