SMA liée à SMN1 et oligonucléotide antisens à un stade précoce
L’injection d’un oligonucléotide antisens dans le cerveau est plus efficace lorsqu'elle estréalisée à un stade précoce du développement dans la souris modèle de SMA.
Dans un article publié en décembre 2011, une équipe américaine a évalué les effets de l’injection dans le cerveau de souris modèles d'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA), d’un oligonucléotide antisens ciblant le gène SMN2.
L’injection est réalisée à la naissance entraîne une amélioration de l’activité motrice et de la survie, laquelle s’allonge de 15 jusqu’à plus de 100 jours. Les auteurs constatent que lorsque l’injection dans le système nerveux central est réalisée à un stade plus tardif du développement, elle est moins efficace.
A single administration of morpholino antisense oligomer rescues spinal muscular atrophy in the mouse.
Porensky PN, Mitrpant C, McGovern VL, Bevan AK, Foust KD, Kaspar BK, Wilton SD, Burghes AH.
Hum Mol Genet., 2011 (Dec).