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Syndrome de Crigler-Najjar : nouvelle étape pour l’essai de thérapie génique mené par Généthon 

Publié le 09/01/2023
un membre de l'équipe « Immunologie et Thérapie Génique des Maladies du Foie » de Généthon

À la suite de premiers résultats concluants, Généthon a démarré la phase pivot de son essai de thérapie génique pour le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, en Italie et aux Pays-Bas.

Evaluer la tolérance, la dose optimale et l’efficacité thérapeutique du candidat-médicament de thérapie génique (GNT-0003) conçu par le laboratoire de l’AFM-Téléthon, chez des patients de 10 ans et plus atteints de la maladie de Crigler-Najjar : c’est le but de cette nouvelle étape de l’essai européen dont Généthon est le promoteur.

Les premières phases de l’essai ont permis de traiter 5 patients adultes et de montrer : 

  • La sécurité et la bonne tolérance du produit 
  • Un effet-dose : après une démonstration d’efficacité transitoire chez les patients de la 1ère cohorte traités à une faible dose, le traitement à la dose supérieure de la 2eme cohorte (3 patients) a permis d’établir l’efficacité sur la durée de la thérapie génique. Les malades traités ont vu leur taux de bilirubine baisser suffisamment pour arrêter la photothérapie pendant au moins un an. 

Le but de cette nouvelle étape, appelée la phase pivot, sera de confirmer l’efficacité de cette dose chez un nombre plus important de patients dont des enfants. 

« Nous sommes très heureux de cette nouvelle étape, car si les résultats de la phase pivot confirment l’efficacité de GNT-0003, nous pourrons alors avancer vers une demande d’enregistrement et la mise à disposition du traitement pour les patients. Cette nouvelle étape démontre une fois de plus l’excellence des recherches menées à Généthon qui est aujourd’hui l’un des acteurs majeurs de la thérapie génique au plan l’international. » déclare Frédéric Revah, directeur général de Généthon. 

Le candidat-médicament (GNT-0003) évalué dans cet essai a été conçu par l’équipe « Immunologie et Thérapie Génique des Maladies du Foie » de Généthon, dirigée par le Dr Giuseppe Ronzitti. 

Fanny Collaud, chercheuse dans l’équipe « Immunologie et Thérapie Génique des Maladies du Foie » de Généthon, explique le syndrome de Crigler- Najjar :

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