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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.

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Téléthon
03/12/2021

Une deuxième vie pour Jules grâce à la thérapie génique pour la myopathie myotubulaire

Grâce à une thérapie génique mise au point à Généthon, Jules 5 ans, atteint d’une maladie neuromusculaire très sévère, fait des progrès extraordinaires. Avant, il ne pouvait pas bouger, à peine sourire, ni respirer seul, tant ses muscles étaient faibles. Aujourd’hui, il respire sans assistance, joue assis, se tient debout, et apprend même à marcher.

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Téléthon
03/12/2021

Téléthon 2021 : go, ensemble on peut tout changer !

Rendez-vous à 18h45 sur France 2 pour le lancement de la 35e édition du Téléthon. De premiers traitements ont changé la vie d’enfants condamnés grâce au soutien de tous. Avec vous, le Téléthon peut continuer à tout changer pour les malades qui attendent encore un traitement. On compte sur vous ! La révolution de la médecine est là, en marche.

Téléthon 2021 : tous ensemble les 3 et 4 décembre !
Téléthon
26/11/2021

Téléthon 2021 : tous ensemble les 3 et 4 décembre !

Si aujourd’hui le Téléthon a tout changé, c’est grâce à la mobilisation de tous, familles, donateurs, chercheurs, bénévoles, partenaires. Tous ensemble, vous avez permis à des enfants comme Victoire ou comme Jules de voir leur vie changer. Mais d’autres malades sont encore en attente de traitement. Rendez-vous les 3 et 4 décembre pour remporter de nouvelles victoires.

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Téléthon
04/11/2021

Téléthon 2021 : Découvrez les temps forts

Les 3 et 4 décembre, rendez-vous pour le Téléthon 2021. Découvrez dès aujourd’hui les temps forts et les événements prévus pour ce 35e Téléthon !

La thérapie génique démontre son efficacité à long terme dans le traitement du pour le syndrome de Wiskott-Aldrich
Recherche
26/01/2022

La thérapie génique démontre son efficacité à long terme pour le syndrome de Wiskott-Aldrich

Des équipes françaises et britanniques viennent de publier dans Nature Medecine les résultats à long terme de l’essai clinique de phase I/II lancé par Généthon en 2010 chez des patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich. Huit patients ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique s’améliorer, au terme d’un suivi allant jusqu’à 9 ans après traitement.