16/11/2017
DMD : point sur le Translarna (ataluren) en France
La HAS a donné un avis favorable à la prise en charge du Translarna à l’hôpital malgré un service médical rendu qualifié d’absence de progrès thérapeutique.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
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16/11/2017
DMD : le tadalafil n’est pas efficace
Les résultats d’un essai de phase III du tadalafil chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne âgés de 7 à 14 ans et ambulants sont négatifs.
18/10/2017
Myasthénie : étude des immunologlobulines par voie sous-cutanée
Le traitement par immunologlobulines par voie sous-cutanée s’avère très efficace en cas d’exacerbation de la myasthénie
11/10/2017
Retour sur le 22ème Congrès international annuel de la WMS
La 22ème édition du Congrès international de la World Muscle Society a eu lieu du 3 au 7 octobre 2017 à Saint-Malo.
10/10/2017
DMD : pas d’avantage à commencer un traitement par stéroides plus tôt
Une étude montre que la mise en place d’une corticothérapie à l’âge de 5 ans ou avant n’est pas bénéfique dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
02/10/2017
Myopathie de Duchenne : le riméporide désigné médicament orphelin aux États-Unis
Une désignation qui s’ajoute à celle attribuée en Europe par l’EMA en 2015
26/09/2017
DMD : le gène PITPNA, potentiel gène modificateur de la maladie
Mise en évidence de la sous-expression du gène PITPNA dans des chiens modèles de DMD présentant peu de symptômes de la maladie.
17/09/2017
DMD : un auto-questionnaire sur la corticothérapie
Elaboration d’un auto-questionnaire pour juger des bénéfices et inconvénients de la corticothérapie
12/09/2017
Myopathie de Duchenne : premiers résultats de l’essai du SRP-4053 (golodirsen)
Le SRP-4053 (golodirsen) augmente significativement la production de dystrophine chez 25 garçons atteints de DMD après un an de traitement.
08/09/2017
Myasthénie auto-immune : le tacrolimus est efficace à long terme
La prise de tacrolimus, un immunosuppresseur, est efficace dans la myasthénie et permet de réduire les doses de corticoïdes.
30/08/2017
Myasthénie : autorisation du Soliris en Europe
La Commission européenne a autorisée une extension de l’indication du Soliris (ou eculizumab) au traitement de la myasthénie généralisée liée aux RACh réfractaire.
20/07/2017
DMD : publication des résultats de l’essai ACT DMD évaluant l’ataluren
L’ataluren (Translarna) est efficace pour un sous-groupe de participants encore capables de marcher de 300 à 400 m au début de l’essai.
30/05/2017
DMD : le saut de plusieurs exons chez le chien
L’optimisation d’un oligonucléotide antisens qui vise aux sauts de plusieurs exons améliore les fonctions cardiaques d’un chien modèle de DMD.
13/04/2017
Myopathie de Duchenne : prolongement de l’essai avec SRP-4053
Le traitement SRP-4053 développé par Sarepta Therapeutics sera évalué presque trois fois plus longtemps que prévu. L’objectif : obtenir des mesures d’efficacité solides.
28/01/2017
Myasthénie : résultats d’une étude française du rituximab
Les résultats d’une étude rétrospective sur le rituximab montrent qu’il est efficace chez la moitié des patients atteints d’une myasthénie réfractaire.