DMD : CD49d, un nouveau marqueur biologique
Mise en évidence d’un nouveau marqueur de la sévérité de l’évolution de la myopathie de Duchenne.
Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
Mise en évidence d’un nouveau marqueur de la sévérité de l’évolution de la myopathie de Duchenne.
Confirmation de l’intérêt des techniques de séquençage de nouvelle génération avec le projet Myocap.
Une étude apporte la preuve de concept de la faisabilité d’une thérapie cellulaire avec des mésoangioblastes chez 5 patients atteints de DMD.
L’eteplirsen évalué chez 12 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne pendant 3 ans ralentit la perte de la marche
Un nouvel acteur biologique dans la myopathie de Duchenne, le gène Jagged-1, améliore les manifestations musculaires chez le chien et le poisson-zèbre
Mise en évidence de l’effet positif de l’halofuginone sur la survie des cellules satellites dans la myopathie de Duchenne et la dysferlinopathie.
Le Translarna™ évalué dans un essai de phase III en double aveugle dans la DMD ralentit modérément la progression de la maladie
Une étude met en évidence pour la première fois des effets bénéfiques des statines dans une souris modèle de myopathie de Duchenne.
Mise au point d’un nouvel appareil destinée à pallier le déficit moteur des membres supérieurs pour des patients atteints de myopathie de Duchenne.
Mise au point du premier outil d’évaluation, le DMDSAT, à remplir par les patients atteints de myopathie de Duchenne.
Sarepta Therapeutics, dans un communiqué de presse daté du 1er octobre 2015, communique des résultats additionnels concernant l’évaluation de l’eteplirsen (oligonucléotide antisens visant le saut de l’exon 51 du gène DMD) dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Mise au point du premier modèle de souris présentant une duplication d’exon et récapitulant de nombreuses caractéristiques cliniques de la myopathie de Duchenne
La modification de l’enveloppe d’un vecteur viral pour apportant la microdystrophine chez le jeune chien est efficace et attenue la réponse immunitaire.
Une méthode pour obtenir des fibres musculaires et des cellules souches satellites à partir de cellules souches embryonnaires a été mise au point par une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon.
Cette journée spéciale, qui mobilise toute la communauté des malades à travers le monde, est l’occasion de faire le point sur cette maladie, grâce à trois portraits, une prise de parole... et des ballons rouges.