Toutes les actualités

Mise en évidence d’un nouveau marqueur de la sévérité de l’évolution de la myopathie de Duchenne.

Identification d’un gène nouvellement impliqué dans une forme de myopathie distale autosomique dominante.

Confirmation de l’intérêt des techniques de séquençage de nouvelle génération avec le projet Myocap.

Une étude apporte la preuve de concept de la faisabilité d’une thérapie cellulaire avec des mésoangioblastes chez 5 patients atteints de DMD.

L’eteplirsen évalué chez 12 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne pendant 3 ans ralentit la perte de la marche

Un nouvel acteur biologique dans la myopathie de Duchenne, le gène Jagged-1, améliore les manifestations musculaires chez le chien et le poisson-zèbre

Mise en évidence de l’effet positif de l’halofuginone sur la survie des cellules satellites dans la myopathie de Duchenne et la dysferlinopathie.

Le Translarna™ évalué dans un essai de phase III en double aveugle dans la DMD ralentit modérément la progression de la maladie

Mise en évidence d’un nouveau gène impliqué dans les myopathies distales, le gène ADSSL1.

Une étude met en évidence pour la première fois des effets bénéfiques des statines dans une souris modèle de myopathie de Duchenne.

Mise au point d’un nouvel appareil destinée à pallier le déficit moteur des membres supérieurs pour des patients atteints de myopathie de Duchenne.

Mise au point du premier outil d’évaluation, le DMDSAT, à remplir par les patients atteints de myopathie de Duchenne.

Amélioration de la force musculaire des membres supérieurs dans un essai de phase II de l’acide sialique à libération prolongée.

Des résultats d’une étude internationale, y compris en France, sur l’histoire naturelle de 193 personnes atteintes de dysferlinopathies ont été publiés.

Il y a 30 ans aujourd’hui, une équipe de chercheurs annonçait avoir découvert le gène impliqué dans la myopathie de Duchenne. Retour sur ce jour qui a fait entrer la génétique dans une toute nouvelle ère, celle des thérapies innovantes et de l’espoir de pouvoir un jour guérir cette maladie.