Avis de la HAS sur le Spinraza
La commission de la transparence de la HAS (Haute Autorité de Santé) a publié son avis pour le Spinraza / Nusinersen, le premier médicament disponible pour l’amyotrophie spinale.
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La commission de la transparence de la HAS (Haute Autorité de Santé) a publié son avis pour le Spinraza / Nusinersen, le premier médicament disponible pour l’amyotrophie spinale.
Résultats d’une étude multicentrique d’histoire naturelle dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1.
Plus de 450 participants ont assisté au premier congrès scientifique international sur l’amyotrophie spinale.
Une étude américaine démontre la faisabilité de l’injection intrathécale du nusinersen chez 4 adolescents atteints de SMA ayant une arthrodèse.
Trois nouveaux essais de thérapie génique sont prévus en plus de l’essai STR1VE dans la SMA de type 1 et l’essai STRONG dans la SMA de type 2 en cours.
L’équipe de J. Dumonceaux montre que les anti-myostatines sont efficaces s’il existe un minimum de myostatine.
Un essai de phase III de l’ISIS-SMNRx démarre chez des enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1, âgés de 2 à 12 ans.
Un essai du RG7800, une molécule qui augmente de la production de protéine SMN, démarre dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1.
La société Avexis annonce le démarrage imminent de son premier essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 aux États-Unis.
Du 22 au 24 novembre 2017 se sont tenues les Journées annuelles de la Société Française de Myologie à Colmar.
Un nouvel essai clinique avec l’amifampridine phosphate, un composé agit sur la jonction neuromusculaire, va démarrer dans la SMA de type 3 en Italie.
Étude des symptômes identifiés par les patients atteints de maladie de Kennedy comme impactant le plus leur qualité de vie.
Résultats positifs de deux essais cliniques, l’un de thérapie génique et l’autre du nusinersen (Spinraza), dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1.
Des résultats encourageants de 2 essais de l’ISIS-SMNRx, chez 20 nourrissons et 32 enfants respectivement, ont été présentés à la World Muscle Society.
Une étude montre que le transfert du gène DOK7 par thérapie génique augmente la taille de la jonction neuromusculaire de plusieurs souris modèles.