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Mise en évidence par une équipe de Généthon de l’efficacité d’une injection dans le liquide céphalo-rachidien d’un produit de thérapie génique dans une souris modèle de SMA

Une demande d’AMM pour le nusinersen a été déposée par Biogen à l’Agence européenne des médicaments et des résultats du nusinersen ont été présentés à la WMS.

Samedi 1er octobre, une réunion des familles SMA s’est tenue à Lyon. Celle-ci a été organisée par le groupe d’intérêt Amyotrophies Spinales dans le but d’informer au mieux les familles affectées par une des formes de cette maladie.

Une demande d’AMM pour le nusinersen a été déposée par Biogen à la FDA (États-Unis) et le sera prochainement à l’Agence européenne des médicaments (EMA)

Une étude pilote confirme l’intérêt de l’ActiMyo®, un dispositif de surveillance de l’activité physique de patients non ambulants.

Le RG7916, une molécule qui agit sur la maturation de SMN2, évalué dans un essai de phase I chez des volontaires sains a été bien toléré.

Des résultats intermédiaires positifs de l’essai de phase III du nusinersen chez des nourrissons atteints de SMA de type I ont été annoncés.

Les situations d'urgence médicale peuvent engendrer des aggravations non négligeables de la maladie. Pour gérer au mieux ces situations délicates, 5 fiches pratiques sur la gestion des urgences médicales sont disponibles.

Avexis annonce des résultats préliminaires très encourageants de son essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale de type I

Revue de la littérature publiée depuis l’identification des gènes en cause dans les amyotrophies bulbo-spinales de l’enfant.

À l'occasion de la réunion annuelle de SMA Europe, Roche a dévoilé l'état d'avancement du programme Olesoxime.

Analyse des données recueillies lors de la visite d’inclusion de nourrissons dans une étude d’histoire naturelle de la SMA de type I aux États-Unis.

Une équipe française rapporte une étude sur la ventilation par pipette buccale réalisée chez 8 patients.

Publication des résultats d’une importante étude de suivi pendant un an portant sur 268 personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3.

Le 5 mars dernier, à Paris, onze familles de malades atteints d’amyotrophie spinale se sont réunies pour prendre part au groupe d’intérêt SMA de l’AFM-Téléthon.