Démarrage d’un essai clinique de thérapie génique pour la forme tardive de la maladie de Pompe
Un premier patient atteint de la forme tardive de la maladie de Pompe a été traité aux Etats-Unis par thérapie génique dans le cadre d’un essai clinique international mené par la société Spark Therapeutics, avec un traitement intégrant des technologies développées à Généthon.