Victoire : Syndrome de Crigler-Najjar, un premier patient traité dans un essai mené par Généthon

C’est avec beaucoup d’émotion que vous avez pu découvrir les images de Mélissa, jeune femme atteinte du syndrome de Crigler-Najjar, lors du Téléthon. En duplex depuis l’hôpital Beclère où elle venait de bénéficier de son injection par le Pr Labrune, elle témoignait de l’espoir que représente cette thérapie.

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, est promoteur de cet essai de phase I/II consistant à injecter, par voie intraveineuse, un vecteur AAV qui permet de transférer une copie du gène UGT1A1 (codant pour la production de la bilirubine GT) dans les cellules hépatiques. Au cours des prochains mois, 17 patients au total seront traités.
L’essai européen CareCN permettra d’évaluer la tolérance du produit, de définir la dose optimale et d’évaluer l’efficacité thérapeutique du candidat-médicament. Il se déroule dans 4 centres investigateurs en Europe : en France ; en Italie et aux Pays-Bas.

« Nous avons consacré plusieurs années de recherche à Généthon pour concevoir un traitement de thérapie génique pour le Syndrome de Crigler-Najjar, et avons collaboré avec les meilleurs centres cliniques européens pour préparer l’essai clinique, en lien étroit avec les associations de malades. Le traitement du premier patient européen marque une étape importante pour les malades et leurs familles, les médecins et les chercheurs mais aussi pour notre laboratoire Généthon dont la qualité des travaux permet, une fois encore, de proposer une thérapeutique innovante pour une maladie rare » souligne Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon.