Myasthénie : le Firdapse®, un traitement d’appoint possible
Les résultats d’un essai clinique italien montrent l’intérêt, dans la myasthénie auto-immune, d’un médicament déjà utilisé pour soigner d’autres maladies de la jonction neuromusculaire.
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Les résultats d’un essai clinique italien montrent l’intérêt, dans la myasthénie auto-immune, d’un médicament déjà utilisé pour soigner d’autres maladies de la jonction neuromusculaire.
Un essai nord-américain démontre l’utilité de l’ajout d’apremilast et son mode d'action pour soigner la dermatomyosite réfractaire avec une efficacité dans 87,5% des cas.
Cet essai va évaluer les effets d’un traitement qui cible le muscle, l’apitegromab, utilisé en complément d’un autre traitement qui agit sur la production de SMN, le nusinersen ou le risdiplam.
Pour la première fois, une étude d’histoire naturelle menée chez des adultes atteints de SMA met en évidence des différences en fonction du sexe : la maladie serait plus sévère chez les hommes adultes.
Une étude internationale financée par l’AFM-Téléthon démontre la possibilité de prédire la survenue d’une insuffisance ou d’une arythmie cardiaque dans les maladies mitochondriales.
Le 18 novembre, le ministère de la Santé a organisé un colloque à l’occasion du cinquantenaire du dépistage néonatal en France. A cette occasion, l’AFM-Téléthon dénonce le manque cruel de réactivité du système français ! Chaque mois perdu engendre des conséquences pouvant être gravissimes pour des milliers d’enfants.
Où en est la recherche dans les maladies neuromusculaires ? quels sont les succès mais aussi les défis à relever ? Vous trouverez toutes les réponses dans le nouveau dossier consacré au congrès Myology 2022 organisé par l’AFM-Téléthon, à Nice, en septembre dernier. A lire aussi dans ce dossier, un retour sur MitoNice, le premier congrès scientifique organisé par l’Association sur les maladies mitochondriales.
Le virus de la Covid-19 continue de circuler à un niveau élevé. Et l’épidémie de grippe commence à pointer son nez … Les personnes atteintes de maladies neuromusculaires sont à risque de formes graves pour ces deux maladies, mais peuvent continuer de s’en protéger grâce la vaccination. N’attendez pas l’hiver !
Aux quatre coins du globe, les Français de l’étranger joignent leurs forces à celles de l’AFM-Téléthon pour faire avancer la recherche contre les maladies génétiques rares. Petit tour d’horizon de la mobilisation 2022 !
Découvrez les images exclusives de Jules, dont la vie a changé grâce à la mobilisation de tous ! Et, parce que la générosité est à l’honneur, découvrez comment agir dès aujourd’hui pour le Téléthon 2022.
Une petite fille atteinte de dystrophie myotonique de type 2, comme sa mère et sa grand-mère, présente en outre une déformation d’un pied, douloureuse depuis sa naissance.
La myopathie myotubulaire provoque une grande faiblesse musculaire avec des troubles respiratoires et des difficultés à s’alimenter, le plus souvent dès la naissance et chez les garçons. En cause, la myotubularine, une protéine essentielle aux cellules musculaires. Un médicament de thérapie génique administré dans le cadre d’un essai clinique à des enfants atteints a entrainé des progrès spectaculaires.
Publication d’un consensus d’experts sur la surveillance et les traitements cardiologiques des garçons atteints de myopathie de Duchenne et des femmes transmettrices pour lutter contre les disparités régionales des soins au Royaume-Uni.
Temps de partages et d’échanges pour la communauté CMT, trois évènements rassembleront les experts scientifiques et médicaux, les malades et leurs proches pour discuter des dernières avancées dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth.
Conduite par FSHD Europe, organisation dont l’AFM-Téléthon est membre, une enquête sur les attentes des patients et aidants vis-à-vis de futurs essais cliniques dans la myopathie facio-scapulo-humérale vient de dévoiler ses résultats.