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Le resolaris a reçu de la FDA la désignation de produit bénéficiant d'une procédure d'évaluation accélérée dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale.

Une analyse des données de l’observatoire DM-Scope en faveur d’une classification clinique de la maladie de Steinert en 5 formes.

Roche annonce le démarrage prochain de deux essais de phase II du RG7916 dans la SMA de type 1, 2 et 3, les essais FIREFISH et SUNFISH.

Le Slip Français avait lancé aux internautes le défi de choisir le bonnet qui sera mis en vente pour l’opération Bouge ton Pompon pour le Téléthon. Verdict…

Des résultats d’une étude internationale, y compris en France, sur l’histoire naturelle de 193 personnes atteintes de dysferlinopathies ont été publiés.

Au-delà des outils scientifiques et technologiques qui ont joué un rôle primordial dans la compréhension de l’origine génétique de nombre de maladies rares, l’AFM-Téléthon fait le choix de l’innovation en impulsant le développement des biothérapies innovantes : thérapies génique et cellulaire, pharmacogénétique, cellules souches. Après les déficits immunitaires, maladies rares du cerveau, du sang, de la vision, du cœur, c’est au tour du foie d’entrer sur la voie des essais sur l’homme.

Opération innovante en 2015, le Téléthon du Cinéma organisé par BNP Paribas est de retour cette année.

Voyages de presse dans les laboratoire de l'AFM-Téléthon : jeudi 17 novembre et jeudi 24 novembre 2016

Handi’Chiens a tenu le 15 octobre dernier sa cérémonie annuelle de remise de chiens d’assistance. Fort de son partenariat de longue date avec l’AFM-Téléthon, l'association a invité Mandine, ambassadrice du 30e Téléthon, à venir partager ce moment unique.

À l’occasion de sa 30e édition exceptionnelle, le Téléthon lance sa boutique solidaire en ligne. Top départ au shopping solidaire.

Mise en évidence par une équipe de Généthon de l’efficacité d’une injection dans le liquide céphalo-rachidien d’un produit de thérapie génique dans une souris modèle de SMA

Bonjour, Vous trouverez ci-dessous les dernières actualités scientifiques des équipes de l’Institut des Biothérapies.

Une demande d’AMM pour le nusinersen a été déposée par Biogen à l’Agence européenne des médicaments et des résultats du nusinersen ont été présentés à la WMS.

Une équipe d’I-Stem a démontré le potentiel thérapeutique de l’acide rétinoïque dans le traitement de la progéria.

Vendredi 14 octobre, l’AFM-Téléthon vous ouvrira les portes du laboratoire Généthon via une visite diffusée en direct sur la page Facebook Téléthon.